IME - AZ EGÉSZSÉGÜGYI VEZETŐK SZAKLAPJA

Tudományos folyóirat

   +36-30/459-9353       ime@nullimeonline.hu

   +36-30/459-9353

   ime@nullimeonline.hu

Az interferon béta 1-b terápia költséghatékonyságának vizsgálata a szklerózis multiplex korai stádiumában

  • Cikk címe: Az interferon béta 1-b terápia költséghatékonyságának vizsgálata a szklerózis multiplex korai stádiumában
  • Szerzők: Herczeg Balázs , Dr. Gerencsér Zsolt
  • Intézmények: Semmelweis Egyetem Gyógyszerügyi Szervezési Intézet, MediConcept Kft. ELTE TáTK Szociálpolitika Doktori Iskola
  • Évfolyam: VII. évfolyam
  • Lapszám: 2008. / 7
  • Hónap: szeptember
  • Oldal: 47-50
  • Terjedelem: 4
  • Rovat: EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN
  • Alrovat: TECHNOLÓGIA ÉRTÉKELÉS

Absztrakt:

Háttér: A szklerózis multiplex a központi idegrendszer fehérállományának krónikus gyulladásos betegsége, melynek következtében károsodnak az idegsejtek és az idegsejteket körülvevő burok, az úgynevezett myelin. A betegség progressziójában kulcsfontosságú tényező az ún. axonkárosodás. Az interferon béta-1b (IFNB-1b) egy klinikai vizsgálat tanúsága szerint képes a progressziót lassítani, s célzott terápiaként érdemes minél korábbi stádiumban a kezelést elkezdeni. Elemzésünkben a korai terápia hatásosságának bemutatása mellett, vizsgáljuk ennek a beavatkozásnak a költséghatékonyságát is. Módszertan: Mivel ma még a korai stádiumú kezelésre rutinszerűen alkalmazott eljárás nem áll rendelkezésre, ezért a korai IFNB-1b kezelést a késői IFNB-1b kezeléssel hasonlítottuk össze, bizonyítandó, hogy a minél korábban bevezetett terápia nemcsak a betegség kilátásait javítja, de költséghatékony beavatkozás is. A vizsgált kemény végpontok az 5 év alatt EDSS (kiterjesztetett rokkantsági skála) progrediáló betegek aránya volt. Mivel a korai és késleltetett terápia hatásosságbeli eredményei különbözőek, ezért elemzési módszernek költséghatékonysági analízist választottunk. A költségek közül a gyógyszer költségét vettük figyelembe, amelyet egységesen 5%-os rátával diszkontáltuk. Eredmények: A klinikai vizsgálat alapján a korai terápiával 40%-os relatív progresszió-csökkenést lehet elérni az EDSS kritériumait tekintve. A korai és késleltetett terápia költségei 11 666 910 Ft és 6 656 241 Ft. Az inkrementális költséghatékonysági ráta értéke, az ICER 125 267 Ft/százaléknak bizonyult. Ez azt jelenti, hogy ahhoz, hogy egy százalékkal csökkentsük az EDSS progreszszió valószínűségét 125 267 Ft-ot kell fizetnünk egy beteg esetében. Következtetés: A korai kezelés a késleltetett terápiával való összehasonlításban nemcsak hatásos, de költséghatékony alternatíva is.

Angol absztrakt:

Background: Multiple sclerosis is a chronic, progressive disease that attack the central nervous system, causing inflammation, nervous cells damage and demyelination. It has become more evident that the axonal damage is the key morphological factor in the progression of the disease. A clinical study has been showing that treatment with interferon beta 1b initiated early after the first event is able to delay the progression. In our study we investigate the efficacy of the early treatment and the cost effectiveness of this therapy. Methods: For lack of routine therapy of early stage treatment we compared the early and delayed interferon beta 1b treatment showing that early treatment not only has an positive effect on disease outcome, but also a cost effective intervention. The investigated hard endpoint in 5 years was proportion of patients who showed progression in expanded disability status scale (EDSS). Therefore the outcomes of early interferon beta 1b treatment and delayed therapy have difference in a cost effectiveness analysis was choosen. Just the drug aquisition cost from direct costs was taken into consideration because the only one difference in the two regimens is the treatment initiation. Drug costs was discounted by 5%. Results: Based upon the results of this clinical trial early treatment reduced the relative risk for progression of EDSS by 40% compared with delayed treatment. The discounted costs of early and delayed treatment in 5 years were 11 666 910 HUF and 6 656 241 HUF, respectively. The incremental cost effectiveness ratio (ICER) was 125 267 HUF/per cent, thus for reducing the probability of EDSS progression by 1% we have to pay 125 267 HUF per patient.
Conclusion: Early interferon beta 1b treatment compared with delayed therapy is not only an efficacious but also a cost-effective alternative.

Cikk Író(k) Státusz
Beköszöntő Dr. Varga Imre
Konvergencia program, államháztartás és a társadalmi ellátórendszerek lehetséges reformjai Prof. Bod Péter Ákos
Az Európai Betegségmegelőzési és Ellenőrzési Központ feladatai az Európai Unióban Dr. Jakab Ferencné
Pályázatok helye, szerepe a változások frontvonalában Horváth Zoltán
Uniós támogatással nyílnak új szakrendelők Egészségügyi Minisztérium
Gyógyszergyártók a betegbiztonságért Székely Krisztina
A nem költségvetési formában működő egészségügyi intézmények finanszírozási hátrányai Dr. Tóth Ildikó
Leplezett értékek Dr. Berzéné Vági Andrea, Béres Tímea
Volt egyszer egy ápoló Halmosné Mészáros Magdolna
Paradigmaváltás a preventív egészségügyi befektetések gazdasági megítélésben - Egészséges társadalom és gazdasági növekedés: ok és okozat? Dr. Nagy Bence, Prof. Dr. Kaló Zoltán
A rituximab kezelés költség-hasznosságának modellezése rheumatoid arthritisben TNF-alfa gátló kezelés után Magyarországon Dr. Gulácsi László, Kárpáti Krisztián, Dr. Péntek Márta, Dr. Brodszky Valentin, Ewa Orlewska
Az interferon béta 1-b terápia költséghatékonyságának vizsgálata a szklerózis multiplex korai stádiumában Herczeg Balázs , Dr. Gerencsér Zsolt
Orvoslás és/vagy adatfeldolgozás avagy „Ambient Assisted Working” Dr. Kósa István
Egy giga-projekt bevezetésének tapasztalatai Dr. Stubnya Gusztáv, Juhász Irén
Ami hiányzik: presztízs és elismerésInterjú Kovács Erzsébettel, a Magyar Ápolási Igazgatók Egyesületének elnökével Nagy András László

Szerző Intézmény
Szerző: Herczeg Balázs Intézmény: Semmelweis Egyetem Gyógyszerügyi Szervezési Intézet
Szerző: Dr. Gerencsér Zsolt Intézmény: MediConcept Kft. ELTE TáTK Szociálpolitika Doktori Iskola

[1] Klinikai irányelv a sclerosis multiplex kezelésére, Neurológia Szakmai Kollégium, 2006. február
[2] Leary SM, Porter B, Thompson AJ. Multiple sclerosis: diagnosis and the management of acute relapses. Postgrad Med J. 2005 May;81(955):302-8.
[3] Kuhlmann T, Lingfeld G, Bitsch A, Schuchardt J, Brück W: Acute axonal damage in multiple sclerosis is most extensive in early disease stages and decreases over time.
[4] Betaferon Alkalmazási Előirata, www.pharmindex.hu
[5] Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve egészség- gazdaságtani elemzések készítéséhez (2002. Egészségügyi Közlöny, LII. évfolyam 11. szám 1314- 1334. oldal szerint)
[6] Ludwig Kappos et al., the BENEFIT Study Group: Effect of early versus delayed interferon beta-1b treatment on disability after a first clinical event suggestive of multiple sclerosis: a 3-year follow-up analysis of the BENEFIT study. Lancet 2007; 370: 389–97.

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN FARMAKOÖKONÓMIA Az interferon béta 1-b terápia költséghatékonyságának vizsgálata a szklerózis multiplex korai stádiumában Herczeg Balázs, Semmelweis Egyetem Gerencsér Zsolt, Hosptess Kft. Háttér: A szklerózis multiplex a központi idegrendszer fehérállományának krónikus gyulladásos betegsége, melynek következtében károsodnak az idegsejtek és az idegsejteket körülvevő burok, az úgynevezett myelin. A betegség progressziójában kulcsfontosságú tényező az ún. axonkárosodás. Az interferon béta-1b (IFNB-1b) egy klinikai vizsgálat tanúsága szerint képes a progressziót lassítani, s célzott terápiaként érdemes minél korábbi stádiumban a kezelést elkezdeni. Elemzésünkben a korai terápia hatásosságának bemutatása mellett, vizsgáljuk ennek a beavatkozásnak a költséghatékonyságát is. Módszertan: Mivel ma még a korai stádiumú kezelésre rutinszerűen alkalmazott eljárás nem áll rendelkezésre, ezért a korai IFNB-1b kezelést a késői IFNB-1b kezeléssel hasonlítottuk össze, bizonyítandó, hogy a minél korábban bevezetett terápia nemcsak a betegség kilátásait javítja, de költséghatékony beavatkozás is. A vizsgált kemény végpontok az 5 év alatt EDSS (kiterjesztetett rokkantsági skála) progrediáló betegek aránya volt. Mivel a korai és késleltetett terápia hatásosságbeli eredményei különbözőek, ezért elemzési módszernek költséghatékonysági analízist választottunk. A költségek közül a gyógyszer költségét vettük figyelembe, amelyet egységesen 5%-os rátával diszkontáltuk. Eredmények: A klinikai vizsgálat alapján a korai terápiával 40%-os relatív progresszió-csökkenést lehet elérni az EDSS kritériumait tekintve. A korai és késleltetett terápia költségei 11 666 910 Ft és 6 656 241 Ft. Az inkrementális költséghatékonysági ráta értéke, az ICER 125 267 Ft/százaléknak bizonyult. Ez azt jelenti, hogy ahhoz, hogy egy százalékkal csökkentsük az EDSS progreszszió valószínűségét 125 267 Ft-ot kell fizetnünk egy beteg esetében. Következtetés: A korai kezelés a késleltetett terápiával való összehasonlításban nemcsak hatásos, de költséghatékony alternatíva is. Background: Multiple sclerosis is a chronic, progressive disease that attack the central nervous system, causing inflammation, nervous cells damage and demyelination. It has become more evident that the axonal damage is the key morphological factor in the progression of the disease. A clinical study has been showing that treatment with interferon beta 1b initiated early after the first event is able to delay the progression. In our study we investigate the efficacy of the early treatment and the cost effectiveness of this therapy. Methods: For lack of routine therapy of early stage treatment we compared the early and delayed interferon beta 1b treatment showing that early treatment not only has an positive effect on disease outcome, but also a cost effective intervention. The investigated hard endpoint in 5 years was proportion of patients who showed progression in expanded disability status scale (EDSS). Therefore the outcomes of early interferon beta 1b treatment and delayed therapy have difference in a cost effectiveness analysis was choosen. Just the drug aquisition cost from direct costs was taken into consideration because the only one difference in the two regimens is the treatment initiation. Drug costs was discounted by 5%. Results: Based upon the results of this clinical trial early treatment reduced the relative risk for progression of EDSS by 40% compared with delayed treatment. The discounted costs of early and delayed treatment in 5 years were 11 666 910 HUF and 6 656 241 HUF, respectively. The incremental cost effectiveness ratio (ICER) was 125 267 HUF/per cent, thus for reducing the probability of EDSS progression by 1% we have to pay 125 267 HUF per patient. Conclusion: Early interferon beta 1b treatment compared with delayed therapy is not only an efficacious but also a cost-effective alternative. BEVEZETÉS A szklerózis multiplex (SM) a központi idegrendszer fehérállományának krónikus gyulladásos betegsége, melynek következtében károsodnak az idegsejtek és az azokat körülvevő ún. myelin. A betegség döntően fiatal felnőttkorban jelentkezik, és az esetek felében a visszafordíthatatlan szövetkárosodás miatt rokkantsághoz vezet. Az SM pontos oka nem ismert, kialakulásában feltehetőleg több tényező játszik közre. A tünetek, attól függően, hogy a gyulladásos góc az idegrendszernek épp melyik részét érinti, nagyon különbözőek lehetnek (szemkárosodás, mozgáskoordinációs problémák, érzékelés zavara, beszédzavar, vizelettartási probléma, szexuális élet zavara, mentális problémák stb.). A világon 2,5 millió embert érint ez a progresszív, degeneratív betegség, amely a fiatal felnőttek leggyakoribb idegrendszeri bántalma. Az SM prevalenciája nagy szórást mutat: 25-224/100.000 lakos közötti értéket vehet fel. A szakmai irányelv ezen témakörrel foglalkozó fejezete a magyarországi prevalenciát 62-65/100 0000 lakosra teszi, ennek megfelelően jelenleg hazánkban 6-8000 szklerózis multiplexes beteg él. Az incidencia rátája 3-500 új eset/év [1]. IME VII. ÉVFOLYAM 7. SZÁM 2008. SZEPTEMBER 47 EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN FARMAKOÖKONÓMIA A jelenleg alkalmazott terápiák céljaként két fő irányt lehet megfogalmazni; a relapszusok valamint a betegség progressziójának befolyásolását. A relapszusok alatt leggyakrabban kortikoszteroidokat alkalmaznak, amelyek megrövidítik a relapszusok időtartamát és gyorsítják a javulást [2]. Az SM progressziójának lassítására pedig három fő hatóanyagot alkalmaznak: a béta interferonokat, a glatiramer acetátot valamint a mitoxantront. Ezek közül az elemzés elkészítésének időpontjában 2008 márciusában, SM indikációban az Országos Egészségbiztosítási Pénztár (OEP) az interferonokat, valamint a glatiramer acetátot a 34/a és 34/b Eü-pontokon támogatja. A szklerózis multiplexre több kulcsfontosságú jelenség – mint a demyelinizáció, gyulladás, gliozis és az axonkárosodás – jellemző. Az utóbbi években egyértelművé vált, hogy a permanens klinikai tüneteket az axonkárosodás mint fő morfológiai elváltozás okozza. Egy, a Kuhlmann és társai által végzett vizsgálat eredményei megerősítették, hogy az axonkárosodás megelőzéséhez, illetve a remyelinizáció folyamatának megindításához szükség van egy axonvédő és T-sejt/makrofág mediálta axonkárosítást megelőző célzott terápia minél korábbi bevezetésére [3]. Egy ilyen korai terápiás lehetőséget jelent az interferon béta 1-b (IFNB-1b), hazánkban Betaferon® néven törzskönyvezett szer. Alkalmazási előirat szerint a hatóanyag alkalmazható abban az esetben ha „egyetlen demyelinizációs esemény jelentkezett, aktív gyulladásos folyamattal, amenynyiben elég súlyos intravénás kortikoszteroidokkal történő indokolt kezeléshez, ha az alternatív diagnózisok kizártak és megállapíthatóan nagy a kockázata a klinikailag határozott sclerosis multiplex kifejlődésének” [4]. Jelen elemzésünkben az a célunk, hogy az interferon béta 1-b (IFNB-1b) hatóanyag költséghatékonyságát megvizsgáljuk a betegség korai stádiumában, klinikai izolált szindrómával (CIS) diagnosztizált betegek esetén. MÓDSZERTAN Komparátorok megnevezése Az egészség-gazdaságtani irányelv szerint komparátorként az adott indikációban rutinszerűen alkalmazott eljárások, illetve azon eljárások jöhetnek szóba, amelyet felválthat a vizsgált egészségügyi beavatkozás [5]. A fentebb említett terápiák közül jelenleg egyedül az IFNB-1b esetén bizonyított, hogy korai stádiumban hatásos, így pillanatnyilag ebben az indikációban más terápiás eszköz nem áll rendelkezésre. Így a placebo vagyis „nem kezelés” alternatívája szolgálhatna az összehasonlítás alapjául, azonban egészséggazdaságtani elemzésünk célja, hogy bizonyítsuk a hatóanyag korai stádiumban való jótékony hatását, ezért összehasonlítási alternatívaként a hatóanyag késleltetett terápiáját választottuk. A késleltetett terápiát ma is széles körűen használják a gyakorlatban s a hatóanyag indikációhoz kötötten (34/a, 34/b Eü. pontok), 100%-os támogatás mellett rendelhető. Tehát az IFNB-1b mind a McDonald kritériumok ál- 48 IME VII. ÉVFOLYAM 7. SZÁM 2008. SZEPTEMBER tal meghatározott, 18 év feletti, relaptáló-remittáló szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél, mind a relapszusokkal járó, szekunder progresszív formájú szklerózis multiplexben szenvedő 18 év feletti páciensek esetén alkalmazható. Klinikai hatásosság igazolása Tanulmányunk elkészítéséig egyetlen klinikai vizsgálatban (BENEFIT-vizsgálat) elemezték az IFNB-1b korai stádiumban való hatásosságát [6]. A BENEFIT egy randomizált, placebo kontrollált, dupla vak, multicentrikus (Magyarországon kívül még 19 EU-tagország, Kanada, Izrael vett részt benne), fázis III vizsgálat, amely két fő szakaszra osztható: Az I. szakasz a placebo-kontrollált szakasz volt, amely két évig tartott 2003 és 2005 közötti időszakban. A pácienseket két csoportra osztották: az aktív karon 292 beteggel, amíg placebót 176-an kaptak. A vizsgálat elsődleges célja a klinikai hatásosság és a biztonságosság alátámasztása volt. Ezen időszakban, a vizsgálatban résztvevők a klinikailag izolált szindróma azaz egyetlen demyelinizációs esemény megjelenése után 60 napon belül 250 mikrogramm IFNB-1b-t, vagy placebót kaptak. Az első szakasz maximum 24 hónapig vagy addig tartott, amíg a CDMS-t vagyis a szklerózis multiplex kialakulását klinikai tünetek alapján is igazolták. A II. szakaszt az utánkövetéses fázis jelentette, ahol az első szakaszban felállított vaksági kritériumokat továbbra is fenntartották. Minden páciens elérte a placebo-kontrollált fázis végét, így a betegszámok nem változtak. A kezelést is a szokásos 250 mikrogrammal folytatták. A második szakasz fő kutatási célja annak vizsgálata volt, hogy vajon a korai kezelés hatásosabb-e a „késleltetett kezeléshez” képest, mely a második esemény bekövetkezésekor, vagy két évvel az első esemény után megkezdett kezelést jelent. Az elsődleges végpontokat a klinikailag definitív szklerózis multiplex (CDMS) kialakulásáig eltelt idő, relapszus, vagy 1,5 pont EDSS progresszió alapján valamint a szklerózis multiplex kialakulásáig eltelt idő alapján a McDonaldkritériumok szerint határozták meg. A vizsgálat lényegi megállapításai a következők: • Az interferon 1-b-vel történő korai kezelés (250 µg eod, sc.) az első demyelinizációs esemény bekövetkezése után elhalasztotta, illetve csökkentette a betegség aktivitásának kockázatát. • Az interferon 1-b-vel történő korai kezelés (250 µg eod, sc.) több, mint három évvel megnyújtotta a „visszaesés mentes” időszakot azon csoporthoz képest, akik csak a betegség későbbi szakaszában kezdték el a terápiát. • Az interferon 1-b-vel történő korai kezelés (250 µg eod, sc.) – már az első SM-re utaló jelek után megkezdett terápia – 40 százalékkal csökkenti az EDSS progressziót azon csoporthoz képest, akik csak a jelenleg finanszírozott indikációk alapján kapnak kezelést. A korai kezelés esetén az EDSS progressziója 14%, míg a késleltetett terápia esetén ez az érték 23%-nak bizonyult. • A vizsgálati idő alatt a klinikailag igazolt szklerózis multiplex kialakulása a korai kezelés esetén 37 százalék- EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN FARMAKOÖKONÓMIA nak, míg a késleltetett kezelés estében 51 százaléknak bizonyult. Véleményünk szerint az eredmények alapján a korai kezelés szükségességéhez nem fér kétség. A kezelés sikerét bizonyítja az is, hogy a beválasztható betegek közül csaknem mindenki, 96 százalékuk döntött úgy, hogy részt vesz a vizsgálat 2008-ig tartó, 3 éves, nyílt fázisában is, amikor is mindenki interferon-béta-1b-kezelésben részesül. Egészség-gazdaságtani elemzésünkben a klinikai kimenetet az EDSS progresszió elsődleges végpontja képezi. Mivel az eltérő időpontban (korai vs. késői) bevezetett terápia klinikai kimenetei különbözőek, ezért elemzési módszernek egy klinikai vizsgálat eredményein alapuló költséghatékonysági analízist választottunk. A BENEFIT-vizsgálatban a betegeket 5 évig követték, ezért az elemzés legfeljebb 5 év gyógyszeres terápia költségeit veszi figyelembe. A korai kezelés esetén az IFNB-1b a terápia első napjától adható, míg késleltetett terápia esetén – a klinikai vizsgálat protokolljának megfelelően – két évvel később adagolják a hatóanyagot, maximálisan 3 évig. A terápiás adagok mindkét beavatkozás esetén azonosak. Az elemzés nézőpontja finanszírozói, s mivel a két terápia egyéb költségeiben nem találtunk lényeges eltérést, ezért csak a gyógyszerköltségekkel számoltunk, melyet az Irányelvnek megfelelően, egységesen 5%-os rátával diszkontáltunk. A gyógyszerköltségek számításához az OEP honlapján feltüntetett 2008. március 16-án érvényes bruttó fogyasztói árral, valamint az Alkalmazási előirat szerinti adagolással (8 millió NE másnaponta) kalkuláltunk [4]. EREDMÉNYEK Költségek számítása Az 1. táblázatban bemutatott, a 2008. március 16-án érvényes gyógyszertörzs szerint a Betaferon® bruttó fogyasztói ára 213 870 Ft. 2. táblázat A Betaferon® éves terápiás költsége A korai kezelésben a betegek maximálisan 5 évig kaphatják a készítményt, azaz a maximális költség 2 566 440 + 2 444 229 + 2 327 837 + 2 216 987 + 2 111 417 = 11 666 910 Ft. A késleltetett kezelésben részesülők legkésőbb a 3. év elején csatlakoznak a vizsgálathoz és maximálisan az 5. év végéig kapják a kezelést, azaz 2 327 837 + 2 216 987 + 2 111 417 = 6 656 241 Ft költséget jelentenek. Inkrementális költséghatékonysági ráta (ICER) Ez a költséghatékonysági elemzésekben használatos hányados azt fejezi ki, hogy a vizsgált terápiával elérhető egységnyi hatásosság-növekedés egy másik terápiás alternatívához képest mekkora többletköltséggel érhető el. Kiszámítása jelen esetben az alábbiak szerint történik: ICER = (terápiák költségkülönbsége)/ (a korai kezeléssel elérhető további kockázatcsökkenés) A BENEFIT-vizsgálatban a vizsgált kemény végpont a bizonyított EDSS progresszió aránya volt az adott kezelést kapó betegcsoportban. Minél alacsonyabb ez az érték, annál kedvezőbb kilátásokkal rendelkeznek a betegek. A késleltetett kezelés esetén a betegek 23 százalékánál igazolták az EDSS progressziót, míg a korai kezelés esetén mindösszesen a páciensek 14 százalékánál, így összességében közel 40 százalékos relatív kockázatcsökkenés érhető el a korai kezeléssel. A két terápia költségeinek különbsége 11 666 910 Ft – 6 656 241 Ft = 5 010 669 Ft. Ezek alapján az ICER = 5 010 669 Ft / 40% = 125 267 Ft/százalék, ami azt jelenti, hogy ahhoz, hogy egy százalékkal csökkentsük az EDSS progresszió relatív kockázatának valószínűségét, 125 267 Ft-ot kell fizetnünk egy beteg esetében. MEGBESZÉLÉS 1. táblázat A támogatott Betaferon® bruttó fogyasztói ára Forrás: OEP, 2008. március 16. A készítmény alkalmazási előírása alapján a javallt dózis 8 millió NE másnaponta, így ez egy év alatt 360 nappal számolva 180 terápiás napot jelent. Mivel egy kiszerelés 15x8 millió NE hatóanyagot tartalmaz, így egy év alatt maximálisan 12 doboz Betaferon®-nal kalkuláltunk (180/15=12), melynek költsége 12x 213 870 Ft = 2 566 440 Ft. A diszkontált költségek a vizsgált időszakban az alábbiak szerint alakulnak (2. táblázat). Egészség-gazdaságtani elemzésünkben az IFNB-1b költséghatékonyságát vizsgáltuk azon betegek esetében, akiknél egyetlen demyelinizációs esemény jelentkezett, aktív gyulladásos folyamattal, amely indokolta az intravénás kortikoszteroidokkal történő kezelést, az alternatív diagnózisok kizárhatóak voltak és megállapíthatóan nagy kockázata volt a klinikailag határozott szklerózis multiplex kifejlődésének. Amennyiben az IFNB-1b korai kezelést az IFNB-1b késleltetett kezeléshez hasonlítottuk, az inkrementális költséghatékonysági ráta (ICER) 125 267 Ft/százaléknak bizonyult. Ez azt jelenti, hogy az EDSS progresszió relatív kockázatának egy százalékos csökkentéséért 125 267 Ft-ot kell fizetnünk betegenként. IME VII. ÉVFOLYAM 7. SZÁM 2008. SZEPTEMBER 49 EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN FARMAKOÖKONÓMIA Ma az epidemiológiai adatok alapján összesen 6 0008 000 szklerózis multiplexben szenvedő beteg van Magyarországon. Az évente újonnan diagnosztizált betegek száma 300 – 500 fő. Jelen indikáció számukra releváns; amennyiben mindegyikük már a CIS után megkapja a kezelést, az a finanszírozó számára maximálisan 300-500 x 2 566 440 Ft azaz 769 932 000 Ft és 1 283 220 000 Ft közötti éves támogatáskiáramlást okozna, a készítmény 100 százalékos támogatása esetén. Jelen publikációban nem részletezett, költségvetési hatásra vonatkozó érzékenységi vizsgálataink alapján a várható betegszámmal, illetve a kezelés megkezdésének valószínűségével korrigált kasszahatást várhatóan évi 550 000 000 Ft-ra becsüljük. Az INFB-1b-vel történő korai stádiumú kezelés a jelen pillanatban rendelkezésre álló klinikai bizonyítékok alapján hatásosnak tekinthető, erre épülő gazdasági elemzésünk alapján a kezelés költséghatékonysága megalapozott a késleltetett terápiához képest. IRODALOMJEGYZÉK [1] Klinikai irányelv a sclerosis multiplex kezelésére, Neurológia Szakmai Kollégium, 2006. február [2] Leary SM, Porter B, Thompson AJ. Multiple sclerosis: diagnosis and the management of acute relapses. Postgrad Med J. 2005 May;81(955):302-8. [3] Kuhlmann T, Lingfeld G, Bitsch A, Schuchardt J, Brück W: Acute axonal damage in multiple sclerosis is most extensive in early disease stages and decreases over time. [4] Betaferon Alkalmazási Előirata, www.pharmindex.hu [5] Egészségügyi Minisztérium szakmai irányelve egészség-gazdaságtani elemzések készítéséhez (2002. Egészségügyi Közlöny, LII. évfolyam 11. szám 13141334. oldal szerint) [6] Ludwig Kappos et al., the BENEFIT Study Group: Effect of early versus delayed interferon beta-1b treatment on disability after a first clinical event suggestive of multiple sclerosis: a 3-year follow-up analysis of the BENEFIT study. Lancet 2007; 370: 389–97. A SZERZÔK BEMUTATÁSA Herczeg Balázs 2001-ben végzett a SOTE Gyógyszerészkarán, 2004-ben gyógyszerész-közgazdász oklevelet szerzett, 2006-ban részt vett a Vienna School of Clinical Research által szervezett Health Outcomes kurzusokon. Jelenleg PhD-hallgató a SOTE GYOK Egyetemi Gyógyszertár Gyógyszerügyi Szervezési Intézetében. Kutatási és érdeklődési területe: a vesetranszplantáció és dialízis költséghatékonyságának modellezése illetve a generikus gyógyszerek piaci bevezetése és a generikus program sikerének elemzése. Egészség-gazdaságtani tárgykörben az utóbbi években több publikációja jelent meg. Dr. Gerencsér Zsolt orvos-közgazdász, belgyógyász,- onkológus szakorvos. 1998-tól a Fővárosi Önkormányzat Szent Margit Kórházának onkológiai osztályán dolgozik. 2005-től a Hosptess Kft. ügyvezetőjeként gyógyszer-gazdaságtan, egészség-gazdaságtan területén ír elemzéseket. Tagja a Magyar Egészség-gazdaságtani Társaságnak. VIII. Kontrolling Konferencia 2008. december 3. Helyszín: Best Western Hotel Hungaria (1074 Budapest, Rákóczi út 90.) 50 IME VII. ÉVFOLYAM 7. SZÁM 2008. SZEPTEMBER