IME - AZ EGÉSZSÉGÜGYI VEZETŐK SZAKLAPJA

Tudományos folyóirat

   +36-30/459-9353       ime@nullimeonline.hu

   +36-30/459-9353

   ime@nullimeonline.hu

Személyre szabott orvoslás egészség-gazdaságtani vonatkozásai, csökkentik-e a személyre szabott technológiák az egészségügyi kiadásokat?

  • Cikk címe: Személyre szabott orvoslás egészség-gazdaságtani vonatkozásai, csökkentik-e a személyre szabott technológiák az egészségügyi kiadásokat?
  • Szerzők: Dr. habil. Dank Magdolna, Prof. Dr. Boncz Imre, Prof. Molnár Mária Judit, Prof. Dr. Kaló Zoltán, Dr. Zelei Tamás, Dr. Németh György, Dr. Nagy Balázs, Dr. Kóczián Kristóf, Dr. Pitter János
  • Intézmények: Semmelweis Egyetem Radiológiai és Onkoterápiás Klinika, Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem, Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Vezetőségi tagja, Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja, Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtan Tanszék Eötvös Loránd Tudományegyetem
  • Évfolyam: XIII. évfolyam
  • Lapszám: 2014. / 5
  • Hónap: június
  • Oldal: 41-45
  • Terjedelem: 5
  • Rovat: EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN
  • Alrovat: EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS

Absztrakt:

Az orvostudományban paradigmaváltás történik, a személyre szabott medicina integrálja a betegek klinikumát, genetikai profilját és a befolyásoló környezeti tényezőket, ezzel kíván minél célzottabb kezelést nyújtani a betegek számára.
A célzott terápiáknak számos pozitív hozadéka van, például valószínűsíthető, hogy valakinél az adott gyógyszer hatásos lesz-e vagy sem, ezzel elkerülhetünk felesleges beavatkozásokat, mellékhatásokat és költségeket. A betegség felfedezésétől a terápiáig tartó időablak lerövidül, sőt a genetikai profilt már a betegség kialakulása előtt megismerhetjük, ami akár megelőző terápiát is lehetővé tesz, ezzel az eddig meghatározó reaktív orvoslást felválthatja a proaktív szemléletmód. A célzott készítmények jelentős egészségnyereséget generálhatnak a betegek számára, legtöbbször persze magas áron. A Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság vezetőségének és Társadalomtudományi Munkacsoportjának képviseletében a szerzők bemutatják, hogy miért nem várhatjuk az egészségügyi kiadások csökkenését a személyre szabott orvoslástól. Összegezve, a célzott terápiák egészségügyi kiadásnövelő hatásai három fő területről származhatnak: a diagnosztika költségéből, a terápia költségéből, és az esetlegesen nyert életévek alatt szerzett új vagy fennmaradó krónikus betegségek miatti többletköltségekből.

Angol absztrakt:

There is paradigm shift in medical sciences: perso- nalized medicine integrates clinical management, gene- tic profile and environmental aspects of patient care, and therefore it offers targeted solution for patients.
A targeted therapy has several benefits, they are ad- ministered only to likely responders, therefore unne- cessary interventions, side-effects and costs can be prevented. The time window between diagnosis and therapy initiation can be reduced, or even preventive therapy before the onset of disease can be offered based on genetic profile of patients. Therefore the reac- tive medical approach can be replaced by proactive so- lutions. Personalized therapies may generate signifi- cant health benefit, often at significant incremental costs. Authors, representing the Social Sciences Working Group and Board of Directors of the Hungarian Personalized Medicine Society, argue that reduction of health care expenditure cannot be expected from per- sonalized medicine. There are 3 main drivers of increa- sing health care costs related to personalized therapies: increasing costs of diagnostics, increased price of tai- lor made therapies and cost of diseases during additio- nal life years of patients benefiting from personalized therapies.

Cikk Író(k) Státusz
Beköszöntő Dr. Kósa József
Tartalom IME Szerkesztőség
A kapacitás tervezés egy lehetséges módszerének bemutatása magyar példákon Takács Eszter , Dr. Kövi Rita
Katasztrófahelyzetek, sürgősségi, pszichiátriai krízisintervenciója – határon átnyúló együttműködés Dr. Oláh Csaba, Dr. Tallián Krisztián, Dr. Mozgovoj István
A chlorhexidin szerepe az érkatéterekkel összefüggő véráramfertőzések megelőzésében Dr. Rákay Erzsébet
EnCompass™ monitoring rendszer Ecolab szimpózium a Magyar Tudományos Akadémián IME Szerkesztőség
Speciális tevékenységek látássérült kliensek egészségügyi ellátása során Kincse Éva
Influenced and independent? Network Analysis of 39 Months of Prescription Medication Ads in the Hungarian Medical Journals Brys Zoltán, Tímár György, Pluhár András, Horváth Gabriella
Korszerű elektronikus tananyagfejlesztés a Semmelweis Egyetemen: nemzetközi jó gyakorlatok és innovatív oktatás-módszertanok integrálása az Egészségügyi Ügyvitelszervező BSc képzésbe Dr. Csedő Zoltán, Dr. Kokovay Ágnes, Dinyáné Szabó Mariann, Sára Zoltán, Dr. Dinya Elek
A korai magömlés – 2014-ben Urológiai Klinika , Dr. Kopa Zsolt
Egészségfejlesztési Iroda Mosonmagyaróváron Dr. Bertalanné Gáncs Zsófia
„Skills for future” – szektorközi együttműködések elősegítése ukrán-magyar határon átnyúló projekt keretében Pénzes Mariann, Siket Adrien
Személyre szabott orvoslás egészség-gazdaságtani vonatkozásai, csökkentik-e a személyre szabott technológiák az egészségügyi kiadásokat? Dr. habil. Dank Magdolna, Prof. Dr. Boncz Imre, Prof. Molnár Mária Judit, Prof. Dr. Kaló Zoltán, Dr. Zelei Tamás, Dr. Németh György, Dr. Nagy Balázs, Dr. Kóczián Kristóf, Dr. Pitter János
Ramipril titrálhatóságával szerzett tapasztalataink Dr. Páll Dénes
Reliability of telemedical Heart Rate meters Dr. Kósa István , Szalai Márió, Tuboly Gergely, Dr. Vassányi István
Beszámoló az IME XII. Országos Infokommunikációs Konferenciájáról IME Szerkesztőség
Milliárdokat fektetnek be hazánkban az innovatív gyógyszergyártók - Interjú Dr. Jakab Zoltánnal Boromisza Piroska

Szerző Intézmény
Szerző: Dr. habil. Dank Magdolna Intézmény: Semmelweis Egyetem Radiológiai és Onkoterápiás Klinika
Szerző: Prof. Dr. Boncz Imre Intézmény: Egészségbiztosítási Intézet Egészségtudományi Kar Pécsi Tudományegyetem
Szerző: Prof. Molnár Mária Judit Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Vezetőségi tagja
Szerző: Prof. Dr. Kaló Zoltán Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja
Szerző: Dr. Zelei Tamás Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja
Szerző: Dr. Németh György Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Vezetőségi tagja
Szerző: Dr. Nagy Balázs Intézmény: Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtan Tanszék Eötvös Loránd Tudományegyetem
Szerző: Dr. Kóczián Kristóf Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja
Szerző: Dr. Pitter János Intézmény: Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja

[1]President Council of Advisors on Science and Tech- nology: Priorities for Personalised Medicine, 2008, Elérhető: http://www.whitehouse.gov/files/documents/ ostp/PCAST/pcast_report_v2.pdf
[2]Davis et al: The microeconomics of personalized medi- cine: todayʼs challenge and tomorrowʼs promise, Nat Rev Drug Discov, 2009. 8(4): 279-286.
[3]2008 Congressional Budget Office study; http://www. cbo.gov/publication/41665
[4]Kaló Z: Innovatív egészségügyi technológiák fejleszté- si és befogadáspolitikai kérdései (9. fejezet) in: Bodrogi J.: A magyar egészségügy, Társadalmi-gazdasági meg- fontolások és ágazati véleménytérkép, Semmelweis Kiadó, Budapest, 2010
[5]Meekings KN, Williams CSM, Arrowsmith JE: Orphan drug development : an economically viable strategy for biopharma, R&D. Drug Discov Today, 2012;17:13-14; 660-664
[6]Szegedi M.: A ritka betegségek kezelésére szolgáló ár- va gyógyszerek finanszírozása, Országos Egészség- biztosítási Pénztár, Gödöllő, 2012.09.15. (Előadás) Elérhető: http://mpstarsasag.hu/ordered/5085/pic/ Rendezvenyek/MPSkonferencia2012/Orvosieloadasok /Szegedi_M_Arva_gyogyszerek_finanszirozasa.pdf
[7]U.S. Food and Drug Administration, Orphan Drug Designations and Approvals, Crizotinib. Elérhető: http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/ OOPD_Results_2.cfm?Index_Number=310610
[8]Bodrogi J, Kaló Z. Principles of pharmacoeconomics and their impact on strategic imperatives of pharmace- utical research and development, Br J Pharmacol, 2010. 159. 7. 1367-73.
[9]Inotai A, Petrova G, Vitezic D, Kaló Z: Benefits of in- vestment into modern medicines in Central-Eastern European countries, Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res, 2014. 14. 1. 71-79.
[10]van Baal PH, Polder JJ, de Wit GA, Hoogenveen RT, Feenstra TL, Boshuizen HC, Engelfriet PM, Brouwer WB: Lifetime medical costs of obesity: prevention no cure for increasing health expenditure, PLoS Med, 2008. 5. e29.
[11]Vokó Z, Kaló Z: „Prevenció – kiadások– hatékonyság.” Egészségügyi Gazdasági Szemle, 2012. 1. 6-9

EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS A személyre szabott orvoslás egészség-gazdaságtani vonatkozásai, cím cím csökkentik-e a személyre szabott technológiák azaz az egészségügyi kiadásokat? A cikk szerzője Prof. Kaló Zoltán1,2, Prof. Boncz Imre3, Dr. habil Dank Magdolna2, Dr. Kóczián Kristóf1, Prof. Molnár Mária Judit2, Dr. Nagy Balázs4, Dr. Németh György2, Dr. Pitter János1, Dr. Zelei Tamás1 1 Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportja 2 Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Vezetőségi tagja 3 Egészségbiztosítási Intézet, Egészségtudományi Kar, Pécsi Tudományegyetem 4 Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtan Tanszék, Eötvös Loránd Tudományegyetem Az orvostudományban paradigmaváltás történik, a személyre szabott medicina integrálja a betegek klinikumát, genetikai profilját és a befolyásoló környezeti tényezőket, ezzel kíván minél célzottabb kezelést nyújtani a betegek számára. A célzott terápiáknak számos pozitív hozadéka van, például valószínűsíthető, hogy valakinél az adott gyógyszer hatásos lesz-e vagy sem, ezzel elkerülhetünk felesleges beavatkozásokat, mellékhatásokat és költségeket. A betegség felfedezésétől a terápiáig tartó időablak lerövidül, sőt a genetikai profilt már a betegség kialakulása előtt megismerhetjük, ami akár megelőző terápiát is lehetővé tesz, ezzel az eddig meghatározó reaktív orvoslást felválthatja a proaktív szemléletmód. A célzott készítmények jelentős egészségnyereséget generálhatnak a betegek számára, legtöbbször persze magas áron. A Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság vezetőségének és Társadalomtudományi Munkacsoportjának képviseletében a szerzők bemutatják, hogy miért nem várhatjuk az egészségügyi kiadások csökkenését a személyre szabott orvoslástól. Összegezve, a célzott terápiák egészségügyi kiadásnövelő hatásai három fő területről származhatnak: a diagnosztika költségéből, a terápia költségéből, és az esetlegesen nyert életévek alatt szerzett új vagy fennmaradó krónikus betegségek miatti többletköltségekből. There is paradigm shift in medical sciences: personalized medicine integrates clinical management, genetic profile and environmental aspects of patient care, and therefore it offers targeted solution for patients. A targeted therapy has several benefits, they are administered only to likely responders, therefore unnecessary interventions, side-effects and costs can be prevented. The time window between diagnosis and therapy initiation can be reduced, or even preventive therapy before the onset of disease can be offered based on genetic profile of patients. Therefore the reactive medical approach can be replaced by proactive solutions. Personalized therapies may generate significant health benefit, often at significant incremental costs. Authors, representing the Social Sciences Working Group and Board of Directors of the Hungarian Personalized Medicine Society, argue that reduction of health care expenditure cannot be expected from personalized medicine. There are 3 main drivers of increasing health care costs related to personalized therapies: increasing costs of diagnostics, increased price of tailor made therapies and cost of diseases during additional life years of patients benefiting from personalized therapies. BEVEZETÉS A személyre szabott medicina eszméje az orvoslás történetével egyidős, már Hippokratész óta tudjuk, hogy "nem a betegséget, hanem a beteget kell gyógyítani". Ugyanakkor az adott betegről és az ő betegségéről való tudásunk az idők során jelentősen bővült, ezzel párhuzamosan a személyre szabottság fogalma is alapvetően átalakult. Az utóbbi évtizedek sikeres genetikai, genomikai kutatási és a molekuláris diagnosztikai technológiák robbanásszerű fejlődése és elterjedése lehetővé tette, hogy elsősorban ne a tünetekre vagy sejtszintű elváltozásokra, hanem az egyes egyének genetikai profiljára, a gének talaján kialakuló molekulaszintű eltérésekre, illetve a gének és a környezet kölcsönhatásaira koncentráljunk. A paradigmaváltás a jelenben történik, a személyre szabott orvoslás integrálja a betegek klinikumát, genetikai profilját és a befolyásoló környezeti tényezőket, ezzel kíván minél célzottabb kezelést nyújtani a betegek számára. A célzott terápiáknak számos pozitív hozadéka van. Sokkal eredményesebben eldönthető, hogy valakinél az adott gyógyszer hatásos lesz-e vagy sem, ezzel elkerülhetünk felesleges beavatkozásokat, mellékhatásokat és költségeket. A betegség felfedezésétől a terápiáig tartó időablak lerövidül, sőt a genetikai profilt már a betegség kialakulása előtt megismerhetjük, ami akár megelőző terápiát is lehetővé tesz, ezzel az eddig meghatározó reaktív orvoslást felválthatja a proaktív szemléletmód. A célzott készítmények jelentős egészségnyereséget generálhatnak a betegek számára, legtöbbször persze magas áron. IME XIII. ÉVFOLYAM 5. SZÁM 2014. JÚNIUS 41 EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS Mindezek után felmerül a kérdés, hogy hogyan értékeljük a személyre szabott technológiákat, illetve hogy milyen hatással van személyre szabott orvoslás az egészségügyi kiadásokra? Várható-e költségmegtakarítás az egészségügyi rendszer számára? A Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság (www.mszmt.hu) Társadalomtudományi Munkacsoprtjának képviseletében ezeket a kérdéseket kívánjuk elemezni. A SZEMÉLYRE SZABOTT TECHNOLÓGIÁK ÉRTÉKELÉSE Az egészségügyi beavatkozások célja a lehető legtöbb egészségnyereség generálása a beteg számára, mely egyaránt értelmezendő az élethossz és az életminőség dimenziójában. Az egyéni szinten egyszerű célfüggvény a finanszírozó szempontjából már összetettebb, mivel több szempontot kell mérlegelnie. Makroszinten fontos, hogy a rendelkezésre álló erőforrásokból a lehető legtöbb egészségnyereséget állítsunk elő, ezt allokatív hatékonyságnak nevezzük. Az allokatív hatékonyságot az egyes technológiák befogadásához vagy finanszírozási protokolljához kapcsolódó döntések szintjén a költséghatékonysági és a költségvetési hatás vizsgálatok hivatottak elősegíteni. A közgazdasági célfüggvények mellett egy új technológia értékelésénél a finanszírozónak egyéb szempontokat is mérlegelnie kell, mint a népegészségügyi prioritások vagy a méltányosság kérdése. A személyre szabott készítmények értékelése beilleszthető a hagyományos egészségügyi technológiaértékelés keretei közé. A SZEMÉLYRE SZABOTT TECHNOLÓGIÁK KIADÁSCSÖKKENTŐ HATÁSA A személyre szabott orvoslás kiadáscsökkentő hatása nagyrészt attól függ, hogy a kívánt célra előzetesen validált diagnosztikus teszt milyen előnyökkel jár a klinikai gyakorlatban. A diagnosztikus tesztek klinikai hasznossága azok prevenciós és terápiás döntésekre gyakorolt hatását foglalja össze [1]. Ezen belül egy betegség kialakulásának fokozott kockázata esetén korai prevenciós lépéseket mérlegelhetünk, ha megfelelő prevenciós módszer rendelkezésre áll, és az a vizsgált személy részéről elfogadható. Az adott kezelésre nagy valószínűséggel nem válaszoló, illetve az adott kezelésre vagy annak bizonyos dózisára aránytalanul súlyos mellékhatással reagáló betegek kizárhatóak a kezelésből. Ezen esetekben megtakarításként jelentkezik a szükségtelen vagy ártalmas kezelés költsége, illetve az elkerült mellékhatás kezelésének költsége is. Az adott kezelés optimális dózisának meghatározásában is segíthetnek a megfelelő, például metabolikus tesztek. Nemcsak a kezeléshez kapcsolódhatnak megtakarítások. Egy már kialakult betegség vagy betegség alcsoport korai és pontos diagnózisa révén elkerülhetjük az elhúzódó differenciáldiagnosztikai vizsgálatokat. A személyre szabott orvoslás elterjedésével rövidülhet a diagnózisig és az optimális terápia megtalálásáig eltelt időab- 42 IME XIII. ÉVFOLYAM 5. SZÁM 2014. JÚNIUS lak, ami csökkenti a felesleges erőforrás felhasználást. A személyre szabott terápiákat jellemzően valamilyen előzetes szelekción átesett csoportnál alkalmazzák, mely jelentősen javítja a válaszadási arányt, azaz eredményesebb kezeléseket valósíthatunk meg. Ezzel csökkenhető a terápiaváltások száma, rövidülhet a kezelés időtartama. Számos esetben a személyre szabott terápia primer célja a mellékhatások számosságának vagy súlyosságának csökkentése, amely elkerülhetővé teszi a nem alapbetegség miatti, de a kezelés által indukált további vizsgálatokat és beavatkozásokat. Természetesen a hatásosabb és/vagy hosszabb időn keresztül alkalmazott személyre szabott terápiák új típusú mellékhatás profilt is eredményezhetnek, amelyek további költségeket is indukálhatnak. Ugyanakkor ilyen terápiák esetében is a haszon/kockázat arány a pozitív tartományban mozog. A SZEMÉLYRE SZABOTT TECHNOLÓGIÁK KIADÁSNÖVELŐ HATÁSA A személyre szabott medicina egészségügyi kiadásnövelő hatásai három fő területről származhatnak: a diagnosztika költségéből, a terápia költségéből, és az esetlegesen nyert életévek alatt szerzett új vagy fennmaradó krónikus betegségek miatti többletköltségekből. A személyre szabott terápia megkezdésének előfeltétele a személyre szabott diagnózis felállítása. A diagnosztikus vizsgálatok költsége már egyetlen betegre nézve is magas lehet, de legalább ilyen fontos tényező a szűrendő populáció mérete. Példaként említhetjük a BRCA1 variánsok kimutatását, melynek segítségével korán felismerhető az emlőrák kialakulásának emelkedett kockázata. Ez a diagnosztikus teszt azonban drága (2009-ben 3.000 USD/teszt) és bár az emlőrák incidenciája nagy, a magas kockázatot hordozó BRCA1 variánsok a teljes populációban ritkák (1-3%). Költséghatékonysági okokból ezért ezen az árszinten csak a pozitív családi anamnézissel rendelkező betegekben javasolt ennek a diagnosztikus tesztnek az elvégzése [2]. Természetesen az előző fejezetben összefoglaltak alapján a személyre szabott terápiás döntéshez szükséges diagnosztikus tesztek többletköltségét az alternatív diagnosztikus módszerek elkerült költségét is figyelembe véve célszerű értékelnünk. A személyre szabott orvoslás kiadásnövelő hatásához jelentősen hozzájárul a személyre szabott terápiák magasabb ára. Hogy értelmezni tudjuk ezen technológiák árképzéséhez kapcsolódó alapelveket, a gyógyszerinnováció általános trendjeiből kell kiindulnunk. Bár elvétve találunk olyan megalapozott tanulmányokat, miszerint egyes új, innovatív technikák csökkentik az adott betegek teljes terápiás költségét, az esetek zömében ezen terápiák többletköltségeket generálnak az egészségügyi ellátórendszer egészére [3]. A gyógyszerinnováció célterülete jelentősen megváltozott az utóbbi időben [4]. Egyre kevesebb széles néprétegeket érintő terápiás terület maradt, melyre a gyógyszeripar általános megközelítéssel próbálna gyógyszert fejleszteni. A legtöbb nagy indikációban ugyanis a teljes indikációra jóvá- EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS hagyott terápiás lehetőségeket már a végsőkig optimalizálták (pl. vérnyomáscsökkentők, antidepresszánsok, fájdalomcsillapítók); további kutatástól csak minimális előnyöket várhatunk. Mivel ezen területek zömében hatásos terápiák generikussá váltak, kismértékű hatás növekmény vagy mellékhatás elkerülés olyan csekély árprémiumot igazolna, mely nem teszi lehetővé a gyógyszerfejlesztés megtérülését. A gyógyszerkutatási és fejlesztési fókusz így olyan területek irányába helyeződött át az utóbbi években, melyek jelentős kielégítetlen orvosi igénnyel bírnak. Ezek vagy kisebb prevalenciájú betegségek, melyekre korábban a gyógyszerfejlesztő cégek nem fókuszáltak, vagy homogén alcsoportjai a nagy indikációknak, melyeknél a jelenlegi terápia nem bír megfelelő eredményességgel. Mindkét esetben közös, hogy csökken a betegszám a korábbi kórképekhez képest, viszont a placebóhoz vagy a széles körben alkalmazott terápiához képest lényegesen eredményesebb új terápia jöhet létre. Ha egy kevés beteget érintő, de eredményes terápiával nem bíró területen megjelenik az első hatásos terápiás lehetőség, a korábban nem kezelt betegek most már kezeltekké válnak, így bármilyen áron is kerül befogadásra az új gyógyszer, az növelni fogja az egészségügyi kiadásokat. Amennyiben a megcélzott betegpopuláció alapján a fejlesztési csatornában levő kísérleti gyógyszer „orphan státusz” megjelölést kap (az európai unióban ez annyit jelent, hogy nem érint több mint 5 embert 10 000 lakosból, USA-ban kevesebb, mint 200 ezer beteget érint, és életet veszélyeztető betegségről van szó), akkor számos könnyítést nyújtanak a hatóságok és finanszírozók, hogy ösztönözzék az ezirányú gyógyszerfejlesztést [5]. Mindezek ellenére még mindig nagyon kockázatos és hosszú folyamat marad a gyógyszerfejlesztés, melyet csak úgy lehet üzletileg kezelni, ha a folyamat végén megfelelően nagy árbevétel várható. A betegpopuláció szűkülését a gyártók az árak jelentős emelésével képesek ellensúlyozni az innovációs ciklus fenntarthatósága érdekében (lásd. 1. táblázat). 1. táblázat A legmagasabb árú enzimpótló készítmények 2011-ben Magyarországon [6] Ettől eltérő helyzet, ha egy olcsó generikus terápiával kezelt heterogén betegcsoportban nem minden beteg számára optimális a terápiás hatás. Ha egy gyógyszercégnek sikerül megválogatnia úgy a betegeit, hogy a leszűkített betegpopulációnál jelentős hatásnövekményt tudnak elérni a széleskörűen alkalmazott terápiához képest, akkor ezen betegek a jövőben a személyre szabott új terápiát fogják kapni. Bizonyos esetekben a betegpopuláció szűkítése miatt egy adott terápia akár orphan státuszúvá is válhat egy relatíve gyakori betegségben. Erre példa a tüdődaganatok 4-7%ában megtalálható hibás enzimtermékre, az ALK-ra (anaplasztikus limfóma kináz) ható crizotinib, mely orphan megjelölést kapott [7]. Mivel klinikai bizonyítékok alapján az új terápia hatásosabb lesz a szelektált betegcsoportban, így magasabb ár rendelhető hozzá, ami végeredményben ezen betegek gyógyszerköltségeit növelni fogja. A gyártó célzott betegpopuláció jelentős csökkenése miatt nem engedheti meg magának, hogy ne a költség-hatékonysági számításokkal igazolható maximális árszinten vezesse be az új gyógyszerét [8]. Minél több alcsoportra születik új szer a heterogén betegpopulációban, annál inkább ismét prémium árú gyógyszerekkel fogják kezelni a betegeket a korábbi generikus árszintű gyógyszerhez képest. Jelentős gyógyszerköltség csökkenés csak akkor várható, ha a szubpopuláció gyógyszerei is elvesztik piaci exkluzivitásukat, és megjelennek a generikus helyettesítő szereik [9]. Általánosságban kijelenthető, hogy az élettartam növelése emeli az egészségügyi kiadásokat. Ennek két összetevője van: egyrészt a gyors halálozással járó esetekhez képest a halálozás elkerülése megnyújtja az alapbetegség terápiájának az időtartamát, és ebből adódóan emeli annak költségét. Másrészt a megnyert életévek során egyéb társbetegségek alakulhatnak ki, különösen az időskorban, amelyek jelentősen emelhetik az egészségügyi kiadásokat [10, 11]. A személyre szabott orvoslás általában jelentős többlet egészségnyereséget állít elő a betegek számára, mely jobb életminőségben és több megélt életévben nyilvánul meg. Amennyiben egy eljárás csak a betegek életminőségét javítja, de a várható élethosszban nem történik változás, akkor azt mondhatjuk, hogy elkerültünk bizonyos betegségből fakadó költségeket és megtakarítások jelentkezhetnek az egészségügyi kassza számára. Azaz a morbiditás csökkentése csak változatlan halálozási ráta esetén jelenti az egészségügyi kiadások csökkenését. Ennek megfelelően a személyre szabott kezelések is csak abban az esetben járhatnak átlagosan megtakarításokkal, ha nem növeljük a várható élettartamot. Ez az eset azonban ritkaságnak számít, a személyre szabott terápiákhoz jellemzően jelentős életév nyereség is társul (lásd 2. táblázat). Ha rendszerszinten értelmezzük a folyamatot, azt kell látnunk, hogy mindig lesznek olyan technológiák, melyek hatása „beérik”, azaz a valamikor kezelt, meggyógyult betegek tovább élnek és hosszabb ideig terhelik az ellátórendszert. A folyamat a nyugati világban a várható élettartam folyamatos emelkedésében ölt testet, mely így önmagában növeli az egészségügyi kiadásokat. A személyre szabott orvoslás ezért nem jelenthet költségmegtakarítást, ez a medicina egyik leginnovatívabb területétől nem is várható el, azt azonban továbbra is fontos hangsúlyozni, hogy a többlet egészségnyereséget minden esetben elfogadható többletköltséggel kell előállítanunk, azaz a forrásainkat költséghatékonyan kell felhasználnunk. IME XIII. ÉVFOLYAM 5. SZÁM 2014. JÚNIUS 43 EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS 2. táblázat A személyre szabott orvoslás egészségügyi kiadásokra gyakorolt hatásainak főbb tényezői Magyarország esetében az új technológiák kiadáscsökkentő hatásában rejlő potenciált tovább csökkenti, hogy a nyugat-európai vagy észak-amerikai tudományos bizonyítékok egy új terápiás eljárás kiadáscsökkentő hatásáról nem transzferábilisak az alacsonyabb jövedelmű országokra [9]. Egy új gyógyszer ára ugyanis nem tér el jelentősen a nemzetközi árreferencia rendszer miatt a gazdagabb és szegényebb országokban, ugyanakkor a gyógyszer alkalmazásával elkerülhető kórházi események költsége a magas jövedelmű országokban sokkal jelentősebb. Azaz, ha rendelkezünk is nyugat-európai vagy észak-amerikai országokból származó eredményekkel arra vonatkozóan, hogy egy innovatív technológia ára kisebb az általa elkerült kórházi költségeknél, a következtetések érvényessége erősen kétséges a kisebb jövedelmű országokban. ÖSSZEGZÉS Egy új innovatív technológiától, vagy terápiás irányzattól nem lehet elvárni, hogy kiadáscsökkentést produkáljon. Amennyiben ez elsőszámú célként fogalmazódik meg, úgy a nem kezelés, vagy szélsőséges esetben akár a mortalitást növelő technológiák alkalmazása jelentené a preferált kezelési stratégiát. A költségcsökkentés nem egyenlő a költséghatékonysággal, ez utóbbi vizsgálata minden esetben fontos, hiszen a hatékony makroszintű forráselosztásnak ez a legfontosabb alappillére. A személyre szabott orvoslás életeket ment vagy komplikációkat kerül el, várhatóan javítja az életminőséget és növeli a várható élettartamot. Olykor ez megtakarításokat jelent a beteg szintjén, de rövidtávon a személyre szabott terápiák magas ára valószínűsíthetően az egészségügyi kiadások emelkedését fogja eredményezni. Hosszútávon, az új originális gyógyszerek szabadalomvesztése után, a személyre szabott generikus gyógyszerek széleskörű alkalmazása csökkentheti a betegségek kezelésének költségét. Azonban ha egy terápia növeli a várható élettartamot, úgy a teljes élethosszra eső egészségügyi kiadásokat is növeli. A várható élettartam emelkedése ugyanis együtt jár olyan betegségekkel és azok következtében olyan egészségügyi kiadásokkal, melyek a korai halálozás esetén nem következtek volna be. Az élethosszt növelő személyre szabott kezelés ezzel összességében nagyobb terhet ró az egészségügyi kasszára. Fontos kiegészítés, hogy az egészségre ma már legtöbbször erőforrásként is tekintünk, mely mind egyéni, mind társadalmi szinten gazdasági előnyökkel párosul. Az egészséges embereknek magasabb a termelékenysége, és megtakarítási rátája, magasabb iskolai végzettséggel rendelkeznek, így jobb anyagi helyzetben vannak. Hosszabb ideig maradnak aktívak, így kevésbé terhelik összességében a szociális ellátórendszert. A felsorolt tényezők pozitívan hathatnak az egészségügyi kassza bevételi oldalára, kismértékben megteremtve a lehetőséget a megnövekedett kiadások finanszírozására. Ugyanakkor a jóléti rendszerek számára egyre nagyobb kihívást jelent a várható élettartammal együtt növekvő jóléti kiadások fedezetének biztosítása. IRODALOMJEGYZÉK [1] President Council of Advisors on Science and Technology: Priorities for Personalised Medicine, 2008, Elérhető: http://www.whitehouse.gov/files/documents/ ostp/PCAST/pcast_report_v2.pdf [2] Davis et al: The microeconomics of personalized medicine: todayʼs challenge and tomorrowʼs promise, Nat Rev Drug Discov, 2009. 8(4): 279-286. [3] 2008 Congressional Budget Office study; http://www. cbo.gov/publication/41665 [4] Kaló Z: Innovatív egészségügyi technológiák fejlesztési és befogadáspolitikai kérdései (9. fejezet) in: Bodrogi J.: A magyar egészségügy, Társadalmi-gazdasági megfontolások és ágazati véleménytérkép, Semmelweis Kiadó, Budapest, 2010 [5] Meekings KN, Williams CSM, Arrowsmith JE: Orphan drug development : an economically viable strategy for 44 IME XIII. ÉVFOLYAM 5. SZÁM 2014. JÚNIUS biopharma, R&D. Drug Discov Today, 2012;17:13-14; 660-664 [6] Szegedi M.: A ritka betegségek kezelésére szolgáló árva gyógyszerek finanszírozása, Országos Egészségbiztosítási Pénztár, Gödöllő, 2012.09.15. (Előadás) Elérhető: http://mpstarsasag.hu/ordered/5085/pic/ Rendezvenyek/MPSkonferencia2012/Orvosieloadasok /Szegedi_M_Arva_gyogyszerek_finanszirozasa.pdf [7] U.S. Food and Drug Administration, Orphan Drug Designations and Approvals, Crizotinib. Elérhető: http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/ OOPD_Results_2.cfm?Index_Number=310610 [8] Bodrogi J, Kaló Z. Principles of pharmacoeconomics and their impact on strategic imperatives of pharmaceutical research and development, Br J Pharmacol, 2010. 159. 7. 1367-73. EGÉSZSÉG-GAZDASÁGTAN EGÉSZSÉGBIZTOSÍTÁS [9] Inotai A, Petrova G, Vitezic D, Kaló Z: Benefits of investment into modern medicines in Central-Eastern European countries, Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res, 2014. 14. 1. 71-79. [10] van Baal PH, Polder JJ, de Wit GA, Hoogenveen RT, Feenstra TL, Boshuizen HC, Engelfriet PM, Brouwer WB: Lifetime medical costs of obesity: prevention no cure for increasing health expenditure, PLoS Med, 2008. 5. e29. [11] Vokó Z, Kaló Z: „Prevenció – kiadások– hatékonyság.” Egészségügyi Gazdasági Szemle, 2012. 1. 6-9. A SZERZŐK BEMUTATÁSA Prof. Kaló Zoltán Az ELTE Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtani tanszékének egyetemi tanára, valamint a Syreon Kutató Intézet vezetője. Az International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) igazgatója (2012-2014) és az ISPOR Central-Eastern European Network elnöke (2013-2015), a Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság (META) elnökségi tagja, a Szakmai Kollégium menedzsment és egészség-gazdaságtan tagozatának tagja, valamint a Magyar Személyre Szabott Me- dicina Társaság elnökségi tagja. Az IME (Az egészségügyi vezetők szaklapja) és a Value in Health Regional Issues szerkesztőbizottság tanácsadó testületének, valamint a Journal of Health Policy & Outcomes Research és a Lege Artis Medicinae (LAM) szerkesztőbizottságának a tagja. Diplomáit a Budapesti Közgazdaságtudományi Egyetemen (1993), a Semmelweis Egyetem Általános Orvostudományi Karán (1995) és a Yorki Egyetem egészségügyi közgazdász szakán (1996) szerezte. PhD fokozatot (2006) a Semmelweis Egyetem Gyógyszertudományok Doktori Iskolájában szerzett, a habilitált doktori címet (2011) az Eötvös Loránd Tudományegyetem Szociológia Doktori iskolájában kapta. Dr. Pitter János György 1999-ben kapta meg orvosi diplomáját a Semmelweis Orvostudományi Egyetem Általános Orvosi Karán, majd öt év sejtélettani kutatómunka után PhD doktori fokozatot szerzett a Semmelweis Egyetem Doktori Karán. Ezt követően tíz évig dolgozott a Richter Gedeon Nyrt. Kutatási Igazgatóságának Orvostudományi főosztályán, ezalatt tapasztalatot szerzett a klinikai vizsgálatok szervezés- ben és értékelésében, a gyógyszertörzskönyvezés orvosi dokumentációjának elkészítésében és különböző hatósági eljárásokban is. Három évig osztályvezetőként irányította a projekt koordinációért és a fejlesztés alatt álló projektek differenciálásárért felelős osztály munkáját. Az Eötvös Lóránd Tudományegyetem Társadalomtudományi Karának egyéves posztgraduális képzésén 2013-ban gyógyszerpolitikai és gyógyszergazdaságtani elemző szakképzettséget szerzett. Jelenleg vezető kutatóként dolgozik a Syreon Kutató Intézetben, és tagja a Magyar Személyre Szabott Medicina Társaságnak. Dr. Kóczián Kristóf 2003-ban végzett gyógyszerészként a budapesti Semmelweis Egyetemen, majd 2007-ben kitüntetéses PhD fokozatot szerzett gyógyszerészi kémia területen, a Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományok Doktori Iskolában. PhD tanulmányai során 10 hónapot töltött a belgiumi Leuveni Katolikus Egyetemen. 2007-ben a budapesti Corvinus Egyetemen gyógyszerész-közgazdász, egészségügyi menedzser másoddiplomát szerzett. 2007-től a Richter Gedeon Nyrt. Üzletfejlesztési Igazgatóságán dolgozik különféle pozíciókban. A cég jövőbeli portfoliójának tervezése kapcsán számos saját fejlesztési és licenc lehetőséget értékelt többek között egészséggazdaságtani szempontok alap- ján. Jelenleg senior üzleti elemzőként felelős a cég központi idegrendszeri portfoliójának alakításáért. Dr. Zelei Tamás orvos, 2012-ben szerzett diplomát a Semmelweis Egyetem általános orvos szakán. 2013-ban államvizsgázott a Budapesti Corvinus Egyetem gazdálkodási és menedzsment alapszakán (BA). Jelenleg az ELTE Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtan Tanszékén PhD hallgató, a Magyar Személyre Szabott Medicina Társaság Társadalomtudományi Munkacsoportjának tagja. Kiemelt érdeklődési területe a ritka betegségek egészséggazdaságtana és költséghatékonysági modellezése. Prof. Boncz Imre bemutatása lapunk VIII. évfolyamának 4. számában olvasható, kiegészítve azzal, hogy jelenleg a Pécsi Orvostudományi Intézet Egészség-gazdaságtani, Egészségpolitikai és Egészségügyi Menedzsment Tanszék tanszékvezető egyetemi tanára. Dr. habil Dank Magdolna bemutatása lapunk XIII. évfolyamának 4. számában, Dr. Nagy Balázs bemutatása a VIII. évfolyam 3. számában, Prof. Molnár Mária Judit és Dr. Németh György bemutatása pedig a XII. évfolyam Egészség-gazdaságtan külön számában olvasható. IME XIII. ÉVFOLYAM 5. SZÁM 2014. JÚNIUS 45