IME - AZ EGÉSZSÉGÜGYI VEZETŐK SZAKLAPJA

Tudományos folyóirat

   +36-30/459-9353       ime@nullimeonline.hu

   +36-30/459-9353

   ime@nullimeonline.hu

Tudomány és gyógyszeripar együttműködése: európai szintű egység a leukémia terápiájában

  • Cikk címe: Tudomány és gyógyszeripar együttműködése: európai szintű egység a leukémia terápiájában
  • Szerzők: Fazekas Erzsébet
  • Intézmények: IME szerkesztőség
  • Évfolyam: IX. évfolyam
  • Lapszám: 2010. / 10
  • Hónap: december
  • Oldal: 32-35
  • Terjedelem: 4
  • Rovat: KLINIKUM
  • Alrovat: KLINIKUM

Absztrakt:

A krónikus myeloid leukémia (CML) gyógyítására, a páciensek kezelési lehetőségeinek javítására nagyszabású, ambiciózus program indult Európában. Az akadé- miai hálózat és gyógyszercég összefogásában zajló kezdeményezés jelentős eredményt hozott – a különfé- le európai laboratóriumok vizsgálatai ma már egymással összehasonlíthatóak, ugyanis megtörtént a terápia megtervezése, hatékonysága, illetve ennek monitorozá- sa szempontjából kulcsfontosságú molekuláris, farmakológiai tesztek szabványosítása. A projekt fontos eleme a kiterjesztett betegregiszter, aminek segítségével valósághű kép rajzolódik ki a CML páneurópai szintű gyakoriságáról, terápiájáról, a kórfolyamat kimeneteléről.

Cikk Író(k) Státusz
Beköszöntő Dr. Sinkó Eszter
A Semmelweis tervről Dr. Schiszler István , Dr. Kövi Rita
Konzultáció a kórházigazgatókkal a Semmelweis Tervről IME Szerkesztőség
A partnerségi viszonyok fejlesztésének jelentősége az egészségügy finanszírozásában Dr. Bacskai Miklós, Dr. Komáromi Tamás, Gyáni Gergely
Aluldiagnosztizáltak a magyarországi COPD-s betegek IME Szerkesztőség
Lépéskényszerben Interjú Pesti Imre főpolgármester-helyettessel Nagy András László
A progresszivitás kialakítása, mint a struktúra formálás szakmai eszköze Dr. Kövi Rita
Vállalatok társadalmi felelősségvállalása (CSR) - az egészségügy kihívásai Urbán Katalin
COPD Referenciakórház letta Törökbálinti Tüdőgyógyintézet - Interjú Nemes Máriával és Dr. Fülöp Rudolffal Boromisza Piroska
iGEM 2010 Team Debrecen IME Szerkesztőség
Tudomány és gyógyszeripar együttműködése: európai szintű egység a leukémia terápiájában Fazekas Erzsébet
Semmelweis Symposium 2010 IME Szerkesztőség
Betegségügy, vagy egészségügy? - Interjú Prof. Dr. Kiss István MOTESZ elnökkel Boromisza Piroska
A dienogest egészség-gazdaságtani elemzése az endometriózis kezelésében Dr. Gerencsér Zsolt , Bécsi Rita, Rózsa Péter
Agyi bioelektromosképalkotás: Új lényeg-kiemelési eljárások alkalmazása Laplace térképek alapján Fülöp Kornél, Prof. Dr. Nagy Zoltán, Dr. Magos Tibor, Végső Balázs, Prof. Dr. Kozmann György
Kardiológiai bioelektromos képalkotás testfelszíni és epicardiális szinten Tarjányi Zsolt, Fülöp Kornél, Prof. Dr. Maros István, Tuboly Gergely, Prof. Dr. Kozmann György
Ujjbillentéssel provokált motoros kérgi aktivitás vizsgálata sLORETA-val Fülöp Kornél, Prof. Dr. Nagy Zoltán, Dr. Magos Tibor, Végső Balázs, Prof. Dr. Kozmann György
Beszámoló az ágazati informatika fejlesztési irányairól Dr. Surján György, Somogyi László
Vesepótló kezelésen, szervátültetés elôttInterjú Darren-nel, Európa leggyorsabb beteg emberével Fazekas Erzsébet

Szerző Intézmény
Szerző: Fazekas Erzsébet Intézmény: IME szerkesztőség
KLINIKUM Tudomány és gyógyszeripar együttműködése: európai szintű egység a leukémia terápiájában A krónikus myeloid leukémia (CML) gyógyítására, a páciensek kezelési lehetőségeinek javítására nagyszabású, ambiciózus program indult Európában. Az akadémiai hálózat és gyógyszercég összefogásában zajló kezdeményezés jelentős eredményt hozott – a különféle európai laboratóriumok vizsgálatai ma már egymással összehasonlíthatóak, ugyanis megtörtént a terápia megtervezése, hatékonysága, illetve ennek monitorozása szempontjából kulcsfontosságú molekuláris, farmakológiai tesztek szabványosítása. A projekt fontos eleme a kiterjesztett betegregiszter, aminek segítségével valósághű kép rajzolódik ki a CML páneurópai szintű gyakoriságáról, terápiájáról, a kórfolyamat kimeneteléről. A jobb minőségű CML-ellátás biztosítását célzó projekt: a CML kezelési és eredményességi („kimeneteli“) vizsgálata (European Treatment and Outcome Study for Chronic Myeloid Leukemia, röviden „EUTOS a CML-ért“) azért indult 2007 októberében, mert szakértők úgy találták, oly nagyok a teszteket végző európai laboratóriumok közötti eltérések, hogy ez már a hatékony ellátás gátját jelentheti. A EUTOS célja a 100 ezer európaiból évente 1-2 embert érintő Philadelphia pozitív (Ph+) CML ellenőrzésében és kezelésében tapasztalható hatalmas különbségek csökkentése, a kórállapot egységes értékelésének és monitorozásának fejlesztése, a diagnózis és a kezelés optimalizálása, valamint a CML természetével, gondozásával kapcsolatos ismeretek bővítése Európában. „A maga nemében egyedülálló projektnek köszönhetően nagyon rövid időn belül jelentős előrelépések történtek a CML-ellátásban,” mondta nemrégiben egy nemzetközi szemináriumon a vizsgálatok egyik vezetője, Dr. Michele Baccarani (Bologna-i Egyetem). A KRÓNIKUS MYELOID LEUKÉMIÁRÓL A négy leggyakoribb leukémia-típus egyike a CML – a csontvelő-őssejtek egyfajta rendellenességének eredményeként alakul ki. Az eltérést egy gén – a fehérvérsejt-termelés ellenőrzésében résztvevő egyik fehérjének a kódját tartalmazó (úgynevezett Philadelphia-kromoszómán található) gén – hibája okozza. A hiba nyomán létrejövő rendellenes fehérje felel a fehérvérsejtek masszív, kóros mennyiségű növekedéséért. A CML általában nagyon lassan alakul ki. Bármely életszakaszban előfordulhat – közép-, vagy idősebb korban gyakoribb, a felismerés idején a betegek átlagosan 55-60 évesek. Gyerekeknél ritka, a diagnosztizált eseteknek mindössze 2 százaléka gyermek. Férfiaknál kissé gyakoribb, aminek oka egyelőre ismeretlen. 32 IME IX. ÉVFOLYAM 10. SZÁM 2010. DECEMBER Hagyományosan kemoterápiával, interferonnal és csontvelő-átültetéssel kezelték. A Philadelphia-kromoszóma-pozitív CML ellátásában a molekulárisan célzott terápia bevezetése (2001) radikális változást hozott, mert ez az ép sejteket – az addig szokásos rákterápiával szemben – kevésbé károsítja. Ennek eredményeként a CML túlélési aránya jelentősen javult. A CML BIOLÓGIÁJA Rosszindulatú hematológiai kór, a vér és a csontvelő tumorja, az jellemzi, hogy a beteg szervezetében túlzottan nagyszámú lesz a – különben „éretlen“, kifejletlen – fehérvérsejt. A problémát az idézi elő, hogy a 9-es és a 22-es kromoszóma között a genetikai anyag abnormálisan cserélődik ki (a 9-esről leváló rész a 22-eshez sodródik, annak egy része pedig a 9-es kromoszómához vándorol – a jelenség neve: transzlokáció). A megrövidült 22-es elnevezése Philadelphia (Ph) kromoszóma, ez abnormális enzimet (Bcr-Abl tirozin kinázt) kódol, ami folyamatosan rossz működést aktivál a szervezetben (a csontvelőben), azt a jelzést (utasítást) adva számára, hogy hozzon létre még fehérvérsejteket. A CML-betegek 95 százalékának csontvelőjében megtalálható a Ph kromoszóma, ezért ez „fémjelzi” a betegséget. A CML jellemzően krónikus fázissal indul, általában több év alatt, lassan halad előre, majd felgyorsul, progrediál, végül pusztító krízisbe (a CML végállapotába) jut. A diagnózis idején a beteg fehérvérsejt-száma jelentősen megemelkedett. A korai szakaszban többnyire nincsenek szimptómák, a kór úgynevezett nem-specifikus tünetei: az el nem múló fáradtság-érzés, az energiahiány, étvágytalanság, a láz, az éjszakai izzadás vagy a megnagyobbodott lép. A terápia végső célja a mutáns (a megváltozott) Ph kromoszóma kiirtása, eliminálása a csontvelőből – ez volna a teljes citogenetikai válasz (CCyR vagy CCR). A kezelés célja a visszamaradt betegségnek olyan minimális szintre való csökkentése, hogy csak molekuláris módszerrel legyen mérhető. A különféle CML terápiák esetén monitorozni kell a citogenetikai molekuláris választ, ugyanis ezeket figyelemmel kísérve kell a kezelési irányelveket kialakítani. Az élettartam meghosszabbítása érdekében a CML tüneteit kontrollálva, a fehérvérsejt-szám csökkentésével kell megelőzni a CML terminális fázisba jutását. A „EUTOS A CML-ÉRT” PROGRAM ALFEJEZETEI Az ELN (European LeukemiaNet) és a Novartis együttműködési programja azt kívánja elérni, hogy a szervezet KLINIKUM hatókörzetében (tehát Európában) jobb minőségű legyen a CML kivizsgálása, kezelése, hogy ténylegesen értékelni lehessen a terápia hatékonyságát, és hogy bővüljenek a lakosságnak a betegségre vonatkozó ismeretei. A 2007-es indulás óta statisztikailag mérhető eredményeket hozott a projekt. Az adatok azt igazolják, javult a klinikai monitorozás (dokumentálás) és az ellátás színvonala. A projekt figyeli a kór európai előfordulási gyakoriságát, felismerését, az ELN terápiás ajánlásainak alkalmazását, továbbá azt, hogy mindez milyen hatással van magukra a betegekre. Az Európai Leukémia Társaság kiemelt programja tehát az érintettek legkorszerűbb kezelésének biztosítását célozza: növelve a CML mibenlétének megértését, megteremtve az egységes (standardizált) értékelés, diagnosztizálás lehetőségét Európa-szerte. (Az Európai Közösség 2004-ben hozta létre az ELN szervezetét a különféle leukémia-típusok, így a CML kutatására, kezelésére, a tudományos és technikai haladás megerősítésére. A 33 európai ország vezető leukémiai hálózatait és egyéb szakági, interdiszciplináris partnereit tömörítő szervezetbe 175 résztvevő központ tartozik.) Az elmúlt 3 év folyamán az EUTOS négy kulcsprojekt segítségével kívánta elérni az említett célokat. Betegregiszter készült az előfordulási gyakoriság (incidencia), és a kezelés nyomon követésére. Megteremtették az európai laboratóriumokban az egységes molekuláris illetve farmakológiai monitorozás (vérszint-mérés) lehetőségét – a betegség fokának, státuszának illetve az általánosan használt célzott rákellenes szerrel (az imatinibbel) való kezelés hatékonyságának megállapítására. Végül, de nem utolsósorban oktatási (edukációs) programot szerveztek a klinikai tapasztalatok megosztására, a szaktudás elmélyítésére. AZ EURÓPAI BETEGREGISZTER Korábban nem létezett a térségre kiterjedő, populációs alapú betegregiszter. A csaknem minden európai országot lefedő (és néhány EU-n kívüli országot is magában foglaló) hálózat kiépítése fontos előrelépés mind epidemiológiai, mind tudományos és klinikai szempontból. A regiszter újdonságot jelentő módon dokumentálja a CML előfordulását, „valós” kezelését, a kórtörténetet, ugyanis nyomon követi az európai betegektől származó kiindulási, kezelési és kimeneteli adatokat. Az első páneurópai CMLregiszter 28 országban dokumentálja az esetek gyakoriságát, lefolyását. Ma már összesen 4 ezer páciens vesz részt a regiszter „vizsgálaton belüli” illetve „kívüli” részében. Az összes beteg, első vonalbeli kezelésként, imatinibet kap. A klinikai tanulmányokba bevontak az úgynevezett vizsgálaton belüliek, a meglévő adatbázisokban nyilvántartott betegek az ún. vizsgálaton kívüliek. 2009-ben és 2010-ben a regiszter harmadik, populáción alapuló részébe azzal a céllal vontak be újabb pácienseket, hogy regisztrálják az Európában élő összes Philadelphia kromoszóma-pozitív CML beteget, függetlenül attól, hogy milyen első vonalbeli kezelést kapnak. A MOLEKULÁRIS FOLYAMATOK ELLENÔRZÉSE A regiszter mellett a projekt fontos eleme a kór státuszát értékelő molekuláris monitorozás és a vérszint-mérés egységesítése, mert a terápiás válasz optimális beállításánál nagy szükség van a standardizálásra. 28 országban 51 szabványos (validált) referencia labort hoztak létre, melyek egységes, összehasonlítható eredményeket hozó tesztelési eljárásokat alkalmaznak – ezek „európai normáknak” való megfelelését Mannheimben ellenőrzik, innen koordinálják a standardizációs folyamatokat. A standardizált molekuláris monitorizálási program a legkorszerűbb módszer kiterjesztését jelenti. Szakemberek kimutatták, hogy a valós idejű kvantitatív polimeráz láncreakció (RQ-PCR) vagy a ‘PCR’ vér-teszt a legérzékenyebb és legpontosabb teszt a CML monitorozásában. Mint említettük, a Ph+ CML Bcr-Abl fehérjét termel; ez az, ami okozati szerepet játszik a CML kialakulásában. A fehérje szintje pedig összefügg a betegség súlyosságával. Könnyen interpretálható molekuláris monitorizálási eredményekre van szükség ahhoz, hogy Európa-szerte egységesen lehessen felmérni, javul-e a beteg, a várt módon reagál-e a terápiára, és azt is biztosítani lehessen, hogy a kezelés idővel az optimális hatékonyságát érje el. Bizonyítékok igazolják, hogy a Bcr-Abl transzkriptek szintjének csökkenése összefügg (korrelál) mind a citogenetikai válasszal, mind az egyenletes, nem rosszabbodó állapotot mutató (progresszió-mentes) túléléssel. A Bcr-Abl transzkriptek tartós csökkenése azt jelzi, a páciens a kívánt mértékben, ideális módon válaszol a terápiára. Korábban ahhoz, hogy az eredményeket össze lehessen hasonlítani – a különböző laborok eltérő vizsgálómódszereiből adódó eltérések miatt –, a betegek összes vizsgálatát mindig ugyanabban a laborban kellett elvégezni. Ez pedig helyhez kötötte a betegeket. A EUTOS program rugalmassá tette a betegek mozgását, javítva életminőségüket. A megbízható, összehasonlítható eredmények pedig azt garantálják, hogy a betegség státuszának ellenőrzése egységes lehet, és a klinikusok megfelelő (azonos) információt kaphatnak kezelési döntéseik meghozatalához. A szakértők, kutatók, és laboratóriumi technikusok egyre nagyobb jártasságot mutatnak a minőségileg ellenőrzött szabványosított módszerek alkalmazásában Európa-szerte. GYÓGYSZER VÉRSZINT ELLENÔRZÉS A CML kezelésének optimalizálására hitelesített farmakológiai monitorozás, a vérszint- mérés mára a kezelési protokoll alapvető része lett. A program hatására – részben a betegregiszternek, részben annak köszönhetően, hogy standardizálták a ma már könnyebben elérhető betegségspecifikus teszteket – az eltelt időszakban jelentősen javult a CML kezelése. A páciensek és az egészségügyi szolgáltatók számára ingyenesen végzik a tesztelést a bordeaux-i központban vagy a ma létező szabványos európai laborok valamelyikében. IME IX. ÉVFOLYAM 10. SZÁM 2010. DECEMBER 33 KLINIKUM Az első vonalbeli terápiaként szelektív tirozin-kináz-gátló imatinibbel kezelt betegeknél igen nagy arányban lép fel komplett hematológiai és citogenetikai válasz. A biológiai jellemzők rendszeres monitorozása elengedhetetlen annak biztosításához, hogy minden egyes betegnek meglegyen a lehető legnagyobb esélye az optimális terápiás válasz adására. A kezelésre kevéssé reagáló vagy a gyógyszer mellékhatásától szenvedő betegek imitanib vérszintjének monitorozása segíti az orvost az okok felderítésében, és „bizonyítékokon alapuló” hozzáállást tesz lehetővé ahhoz, hogy az esetlegesen nem megfelelő beteg-együttműködésről és annak következményeiről beszéljen, illetve lépéseket tegyen az adott betegnél a gyógyszer megfelelő dózisának beállítására. Az imatinib vérszintjének mérésével nyert információk segíthetnek optimalizálni a terápiát olyanoknál, akik nem adnak megfelelő választ a kezelésre, esetleg nem tartják be a terápiás utasításokat, illetve akiknél gyógyszergyógyszer kölcsönhatásokat, vagy szokatlanul súlyos mellékhatásokat tapasztalnak. Az említett körbe tartozóktól származó több ezer mintát adtak be előzetes elemzésre. Az eredmények szerint a kezelési nehézségeket mutatók több mint felénél (58%) alacsonyabb volt az imatinib szintje, mint az optimális választ adóknál – ez a megfigyelés jelzi az optimális kezelés beállításának szükségességét. A program során mért vérszintek adatbázisának bővülése nyomán a módszert a CML kezelés standard gyakorlatába illesztik. A rendszeres vérszint-mérés ugyanis egyszerű és hatékony eszköz a beteg kezelésének értékelésére és a kór kimenetelének javítására – erre utalt az adatok végleges elemzésétől sokat váró Guido Guidi (Novartis onkológiai részleg, európai igazgató) is, amikor az említett bécsi rendezvényen a következőket mondta: „A 3 éve indult program jelentős fejlődést hozott a CML kezelésében. A European LeukemiaNet-tel fennálló, a Novartis által finanszírozott együttműködést a cég továbbra is fenntartja – mert ennek révén javítható a betegek ellátásának színvonala.” A CML kezelésében együttműködő, a tudást, szakértelmet egymással megosztó kutatók száma az ezret is meghaladja. Az ELN tagjai ausztrál, USA-beli szakértőkkel egyeztetik az új terápia megfelelő alkalmazását jelentő ajánlásaikat. Ezek klinikai gyakorlatba ültetésének elősegítésére az ELN több nemzeti, nemzetközi vizsgálatot indított spanyol, francia, olasz, német, skandináv területen. Az Európai Regiszter célja, hogy minél több CML- beteg kezelésére, monitorozására kerüljön sor a kontrollált, prospektív vizsgálatokban. OKTATÓ PROGRAM A NAGYOBB SZAKTUDÁSÉRT Az EUTOS céljainak listáján szerepel, hogy a klinikai szaktudást edukációs kampányok keretében, szélesebb körben is terjesszék. A CML optimális tesztelésével, kezelésével és nyomon követésével kapcsolatos tapasztalatot páneurópai képzés, a ‘Spread of Excellence’ elnevezésű oktatási program során adják tovább, a rendezvényeken résztvevő orvosok és leendő hematológusok száma 2 ezer körül 34 IME IX. ÉVFOLYAM 10. SZÁM 2010. DECEMBER jár. Az „EUTOS a CML-ért” eredményét „ma már látni, érezni lehet a klinikai gyakorlat standardizálásának és javításának terén“, mondta különböző európai országok egészségügyi újságíróiból álló hallgatóságának a bécsi szemináriumon az ELN elnöke, Rüdiger Hehlmann (Heidelberg Egyetem), aki azt is hozzátette, „a projekt bevezetése óta hatékonyabb a CML monitorozása, így az optimális kezelés meghatározása is. Javítja az ellátást, hogy a beteg a lakóhelyétől, utazási célpontjától függetlenül, azonos vizsgálatokban részesül, a terápia nyomon követése is egymással összevethető Európa különböző országaiban.” MAGYAR HELYZET A EUTOS program 2009. tavaszán indult el Magyarországon. A gyógyszer vérszintek meghatározása mellett fő célja nálunk is a molekuláris genetikai laboratóriumok mérési módszereinek standardizálása, és a krónikus myeloid leukémiában szenvedők regiszterének összeállítása volt. A négy hazai egyetemi centrum (SE, SZTE, PTE, DEOEC) laboratóriumainak validálása az Országos Vérellátó Szolgálat (OVSZ) molekuláris laboratóriumának vezetésével zajlott – ismerteti a hazai helyzetet Dr. Vörös András (Novartis Hungária Kft., az onkológiai üzletág vezetője). A EUTOS program nyomán hazánkban is működik referencialabor, így a magyar CML-es betegek molekuláris genetikai eredményeit bármely más európai ország beteg-adataival össze lehet hasonlítani, ami – nemzetközi szinten is – elősegíti a hematológusok, a labor-szakemberek egymás közötti munkakommunikációját, a CML-betegek terápiájával kapcsolatos tapasztalatcseréjüket. Így a gyógyítás ma már magasabb szinten zajlik. Bár a magyar CML-regiszter engedélyeztetése jelenleg még folyamatban van, de az első betegek hamarosan bekerülhetnek a programba. AZ EURÓPAI JÖVÔ Az „EUTOS a CML-ért” programot, a korábban tervezett időtávhoz képest 2 évvel meghosszabbították, és az eredeti vizsgálati körén kívülre is kiterjesztik – átdolgozzák és kibővítik annak érdekében, hogy tükrözze a Ph+ CML kezelésének legfrissebben elért eredményeit, illetve, hogy néhány újabb stratégiai terület is fókuszba kerülhessen. A meghosszabbítás alapját a tudományos közösségnek és a cégnek az a közös meggyőződése képezi, hogy tovább kell haladni a Ph+ CML gyógyításáig vezető úton. „Mivel munkánkat egész Európában folytathatjuk, lehetőség nyílik arra, hogy egységes kezelési elvek szerint, tovább javíthassuk az eredményeket” véli Dr. Guido Guidi, aki azt is megemlíti, hogy az eredményekre való tekintettel a Novartis további 6 millió euróval támogatja a projektet. A továbbfejlesztett EUTOS program keretén belül, első lépésként, működni fog az „Út a Gyógyulás Felé Munkacsoport a Ph+ CML-ért“. Tagjai: a CML-terápia európai szakértői, akik a Novartis kutatóival közösen alakítják ki a stratégiát, illetve végzik majd a Ph+ CML kezelés-fejlesztésének KLINIKUM kutatási feladatait. A munka révén olyan általános gyógymódot akarnak kínálni a betegeknek, aminek eredményeképpen végül már nem lesz szükség a terápia folytatására. Populáció-alapú regisztert terveznek létrehozni, ez Európa összes országában – eddig példa nélküli módon – fogja tudni értékelni az újonnan regisztrált betegek kezelését. „A EUTOS jelentős mértékben hozzájárult a CML-ről szóló tudás bővüléséhez, a kór kezelésének menedzseléséhez. A program folytatása a valaha tanulmányozott legnagyobb CML populáció elemzésére ad lehetőséget. A meglévő regiszter adataiból a EUTOS munkacsoport egy új prognosztikai score-t fejlesztett ki, hogy a jelenleg alkalmazott módszernél könnyebb legyen megbecsülni a betegség progressziójának rizikóját“- állítja az ELN elnöke, Dr. Rüdiger Hehlmann. Az új EUTOS projektben hangsúlyosabban lesz fontos a Ph+ CML molekuláris monitorozása, hogy a betegséget biztosan a ma elérhető legérzékenyebb módszerekkel kövessék. TOVÁBBI KIHÍVÁSOK A „EUTOS a CML-ért” projekt eredményeiről beszámoló szeminárium lezárásaképpen azt is megemlítették a vizsgálatvezetők, hogy több tisztázandó kérdéssel továbbra is szembe kell nézniük. A CML kezelés végső célja természetesen a páciens meggyógyítása, azon állapot elérése, amikor már nincsenek betegségtünetei, mondja Dr. Hehlmann, kiemelve, hogy a vélt gyógyulás azonban eltér a valóditól. Előbbi esetben a leukémiás gyógyultnak érzi ugyan magát, ám az ún. maradványbetegségének még élnek a tünetei. Ezek minél alacsonyabb szinten léteznek, annál jobb végki- fejletre lehet számítani. A maradványbetegség hiánya azt jelenti, magyarázza az ELN elnöke, hogy terápia nélkül is remélni lehet az átlagos élettartam elérését, és a beteg normális életminőségét. Ez a klinikusok, kutatók végső célja. A cél eléréséhez azonban standardizálni kellett például, hogy a diagnózis felállításához mekkora vérmennyiségre van szükség. A teszthez igen kis mennyiség is elég, ám a mintát akár a laborhelység hőmérséklete is befolyásolhatja. A szakértőnek azt is pontosan kell tudnia, melyek azok az apró variációk, amelyek ismerete lényeges lehet a nyert adat precíz megértéséhez. A klinikusok, tudósok alapvetőnek tartják, hogy a betegektől nyert – jelenleg rendelkezésre álló – 10 ezernyi minta értékelését egységesen végezzék. A szakértőnek Európa minden bevont laborjában pontosan kell megállapítania, adott vérmintában hány abnormális molekula van. Nagy kihívást jelentett annak eldöntése is, milyen legyen a teszt érzékenységének foka – hány százezerben kell keresni azt a bizonyos egy abnormális molekulát. Ma az a törekvés, hogy akár egymillióból is észre tudják venni az 1-2 hibásat. Az említettek miatt volt nagy szükség a laborok, tesztek egységesítésére, az európai szintű szabványosításra, hogy mindenütt „azonos nyelven lehessen beszélni” – magyarázta hallgatóinak Dr. Rüdiger Hehlmann. Tény, az új EUTOS score világszerte alkalmazható, és jól jelzi előre, hogy a kezelés során az adott hatóanyagra nagy valószínűséggel milyen lesz a beteg terápiás válasza, mégis a tudomány dolga, hogy tovább kérdezzen, és keresse a további válaszokat. A megoldás a kutatók együttműködésében rejlik – hangzott el a jobb minőségű CML-ellátás biztosításra szerveződött európai program, az „EUTOS a CML-ért” vezető vizsgálóinak tájékoztatóján. Fazekas Erzsébet Semmelweis Symposium 2010 Semmelweis Híd Projekt összefoglaló (2008-2010) A 2010. évi Semmelweis Symposium november 5-7 között került megrendezésre. A csaknem két évtizedes múltra tekintő rendezvény ez évi témája „A sejtek jelátviteli folyamatainak élettana és kórélettana”. Ezen folyamatok biztosítják a szervezet sejtjeinek összehangolt működését. Jelenleg a terápiában alkalmazott gyógyszerek több mint fele a jelátviteli mechanizmusokra, illetve az ezeket közvetlenül szabályozó receptorokra hat. Érthető tehát, hogy a kutatási terület nemzetközi szinten is kiemelt jelentőségű, hiszen alapvető fontosságú ezen gyógyszerek hatásmechanizmusának megértése, nem kívánatos mellékhatásaik feltárása, illetve az új gyógyszercélpontok azonosítása szempontjából is. Az előadók a szakterület vezető szaktekintélyei, akik a világ 10 országából érkeztek Budapestre, közöttük a 2008. évi kémiai Nobel-díjas Roger Tsien, a terület vezető kutatója, a Nobel-díjra többször jelölt Sir Michael J. Berridge és Ole Petersen, az Akademia Europea elnökségi tagja és Royal Society korábbi alelnöke, valamint a Magyar Tudományos Akadémia több hazai, illetve külső tagja. A Semmelweis Symposium keretei között került sor a Semmelweis Egyetem Kardiológiai Központja által két éve életre hívott nemzetközi kutatóhálózat, a Semmelweis Híd Projekt (TÁMOP 4.2.2.-08/1/KMR-2008-0004 pályázat) eddigi eredményeinek ismertetésére is. Két évvel ezelőtt a Semmelweis Symposium fókuszában a kardiológia állt, egyúttal ez volt a Semmelweis Híd Projekt nyitánya. A Projekt célja egy olyan innovatív kutatócsoport létrehozása, amely hoszszú távon fenntartható, több tudományágat összefogó együttműködéseken alapul. Ez a 150 magyar és 50 külföldi kutatót magába foglaló hálózat lehetővé teszi az alapkutatási koncepciók megújítását és nemzetközi kutatás-módszertani tapasztalatok adaptációját a szív- és érrendszeri betegségek területén. szerk. IME IX. ÉVFOLYAM 10. SZÁM 2010. DECEMBER 35