IME - AZ EGÉSZSÉGÜGYI VEZETŐK SZAKLAPJA

Tudományos folyóirat

   +36-30/459-9353       ime@nullimeonline.hu

   +36-30/459-9353

   ime@nullimeonline.hu

Új ritka betegség gyógyszer a láthatáron

Absztrakt:

A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ) üdvözli a Kormányzat azon törekvését, hogy az egyik ritka betegség, a SMA izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy (SMA)) gyógyszeres terápiája elérhetővé váljon Magyarországon is.

Cikk Író(k) Státusz
Tartalom IME Szerkesztőség
Beköszöntő - Semmelweis emlékév – 200 éve született Semmelweis Ignác Dr. Rosivall László
IME Semmelweis emlékév Publikációs Díj 2018 Pályázati felhívás Tamás Éva, Dr. Pásztélyi Zsolt
Gondolatok a magyar egészségügy rendszerváltozás utáni finanszírozásáról Dr. Kovács Árpád
Új ritka betegség gyógyszer a láthatáron Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége
Lendületet vett az EBP Haiman Éva
Átadták a második Anyák házát! IME Szerkesztőség
Az IME XVII. Vezetői eszköztár – Kontrolling Konferenciáról jelentjük - I rész “Egészségpolitika és intézményi menedzsment” IME Szerkesztőség
Csakis a színtiszta igazat – Nozokomiális fertőzések Dr. Barcs István
Érkezik a januári bérkülönbözet az egészségügyi szakdolgozók számára Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkárság
Egyházi struktúra és finanszírozás az egészségügyben Magyarországon Dr. Reiter József
Életmentő készüléket kapott a budaörsi sürgősségi kocsi Budaörsi Egészségügyi Központ
Húsz éves az Orvostechnikai Szövetség - Interjú Hornyák Lászlóval, a Szövetség társelnökével Boromisza Piroska
VII. IME Infekciókontroll Továbbképzés és konferencia (2018 október 17-18. csütörtök-péntek) IME Szerkesztőség
Managing construction risk of hospital development in the 21th century Matthew Custance
Az IME XVII. Vezetői eszköztár – Kontrolling Konferenciáról jelentjük - II. rész: Kontrolling-vezetői eszköztár IME Szerkesztőség
Meghatározzák a leggyakoribb magyarországi daganatos betegségekre jellemző onkogenetikai eltéréseket a hatékonyabb terápia alkalmazásához Semmelweis Egyetem
Cél az eredmények hosszú távú megőrzése - Beszélgetés Prof. Dr. Tóth Kálmánnal, a Magyar Kardiológusok Társasága elnökével Boromisza Piroska
Beköszöntő Útjára indul a Hematológiai Rovat Prof. Dr. Gadó Klára
Határtalan lehetőségek… Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége
A pszichiátriai szakma javaslatai a szakmapolitika felé, az egészségi állapot javítása céljából Dr. Németh Attila
A molekulától a lélekig - Interjú Dr. Purebl Györggyel, a Magyar Pszichiátriai Társaság elnökével Boromisza Piroska
Egészségügyi infokommunikáció 2018 egy háziorvos szemével Dr. Rosta László
IME XVII. Egészségügyi Infokommunikációs Konferencia (2018 május 17. hétfő) IME Szerkesztőség
Az IME XVII. Vezetői eszköztár – Kontrolling Konferenciáról jelentjük - III. rész: Az EESZT első 1 hónapja IME Szerkesztőség
A tradicionálisan jó elméleti oktatás szintjére kell emelnünk a gyakorlati képzést - Interjú Prof. Merkely Bélával, a Semmelweis Egyetem rektorjelöltjével Haiman Éva

Szerző Intézmény
Szerző: Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége Intézmény: Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége
EGÉSZSÉGPOLITIKA HELYZETÉRTÉKELÉS sok megerősítése és növekvő munkaerőpiaci befogadóképessége; a munkavállalók bérének felzárkóztatása; a közteherviselés szerkezetének módosítása, ahol a humán gazdaság újratermelő szféráinak prioritása lenne. Előtérbe kell helyezni a családbarát politikát, új társadalmi szerződést kell kötni, a közszolgáltatások kérdését pedig újra kell gondolni. [37, 38]. Juhász Lilla szerint azonban egyrészt a gazdasági növekedés weberi alapon történő bekövetkezése kérdéses, másrészt a költséges rendszer fenntartása a változtatásokkal együtt ismételten az állam túlterheltségéhez vezethet [38]. 31 Az állam egészségügyi ellátó rendszert működtető szerepében is „aktivista felfogásúvá” vált. Ebbe a koncepcióba illeszkednek az intézményrendszeri önállóság korlátozása, az állami funkciók centrális érvényesítése. A kormány az egészségügyi piac mechanizmusaiba is beavatkozik. Vállalja a piaci kudarcok költségvetési terhekké transzformálását, a normatív szabályozás szerepének csökkenését. „Igazságot tesz” az elosztásban. Mindez merőben más, mint ami a korábbi években volt, de eltér attól, ami – mondjuk így – „Európában megszokott”. 32 Ma is időszerűek Magyary Zoltán gondolatai: „A nemzetnek a mindenkori erőviszonyoknak megfelelően állást kell foglalnia, valamilyen irányt kell választania. Ezt a feladatát csak a kormány vezetése mellett tudja betölteni: a kormány van a központban, az értesülések hozzá futnak, a helyzetet ő tudja áttekinteni, sok kérdésben ő maga dönt, más kérdésekben ő teszi a javaslatot és készíti elő a döntést. […] A kérdés az, hogy a nemzet politikai vezetésében a kormány csak egyszerűen alkalmazkodik-e a különböző ható tényezők eredményvonalához, vagy van saját kezdeményezése, célkitűzése és erélye, hogy ahhoz a nemzetet megnyerje, más szóval, hogy a kormány is cselekvő tényezője-e a nemzet politikai vezetésének?” [39] 33 A legkevésbé sem kívánatos a – sokféle okra visszavezethető kényszerhelyzet diktálta, ma már ellátási rendszerelemmé vált – magántőke finanszírozta, vagy számlás foglalkoztatás megoldásokat minősíteni, hiszen az egészségügy ellátórendszere, ha „recsegve-ropogva”, de általuk is működik. Nem vagyok azonban biztos abban, hogy ez így, spontán folyamatokban, kényszerek által, kúszó módon megvalósulva jó a betegnek, az orvos- nak, a nővérnek, vagy maradva a kaptafánál: a költségvetési forrásfelhasználás hatékonyságának, s ezáltal mindannyiunknak. 34 Például a munkanélküliség elől – nem ritkán pszichés okokból valóban betegen – tízezrek menekültek betegállományba. A munkanélküliség által leginkább sújtott megyékben a táppénzen töltött napok száma messze meghaladta a kevésbé nehéz helyzetben lévőkét. 35 A továbbiakban látható – a jellemző tendenciákat bemutató – ábrákon az induló évek nem azonosak, tekintettel arra, hogy megbízható statisztikai adatok a rendszerváltozást követő években hiányoznak, vagy eltérő kezdőévvel állnak a finanszírozó intézmények, tárcák rendelkezésére. 36 E forrást – a rendszer ismétlődő finanszírozási gödreit betemetendő – újabb és újabb, nem mindig az egészségügy „költségvetési során” megjelenő, részben európai uniós forrásokat is igénybe vevő eseti (fejlesztési) támogatások is kiegészítették. 37 Meg kell jegyezni az „egyéb egészségügy” ábrán szereplő nagyságrendjeinek összefüggésében, hogy az ebben foglalt főbb kiadási tételek a következők: Nemzeti Rehabilitációs és Szociális Hivatal, Állami Egészségügyi Ellátó Központ, Egészséges Budapest Program/Új budapesti kórház előkészítése, A Betegápoló Irgalmasrend projektjeinek finanszírozása, Egészségügyi feladatok ellátásával kapcsolatos hozzájárulás, Otthoni szakápolás, Célelőirányzatok, Laboratóriumi ellátás, Gyógyító-megelőző ellátás cél-tartalék, Gyógyfürdő ellátás, Gyógyszertámogatás, Gyógyászati segédeszköz-ellátás, Természetbeni ellátások céltartaléka, Gyógyszertárak juttatása. 38 Például a megelőzésre, az alapellátás fejlesztésére fordított források csökkentik a fekvőbeteg ellátás terheit, a szakorvosi ellátás megerősítésére fordított források nyomán a fekvőbeteg, és különösen a sürgősségi ellátásokban mérséklődik a terhelés. 39 Meg kell jegyezni, hogy hálapénz ügye elválaszthatatlan az egészségügyi ellátórendszer mennyiségi, minőségi és területi kapacitás-eloszlásától. A „hiány” enyhítésében természetesen nemcsak a közösségi, hanem a magántőke forrásaiból megvalósított kapacitásoknak is szerepe van, ami kétségtelenül belejátszik a hálapénz jelenségének jövőbeni alakulásába is. Új ritka betegség gyógyszer a láthatáron A Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége (RIROSZ) üdvözli a Kormányzat azon törekvését, hogy az egyik ritka betegség, a SMA izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy (SMA)) gyógyszeres terápiája elérhetővé váljon Magyarországon is. A spinalis izomatrophia (Spinal Muscular Atrophy, rövidítve SMA) egy öröklődő, jelenleg még gyógyíthatatlan ritka betegség. Kialakulásában egy hibás gén játszik szerepet, ami a gerincvelőben található mozgató idegsejtek sorvadását okozza. Ez a váll, a csípő, a comb és a hát felső része izmainak gyengeségéhez vezet. E fokozatosan súlyosbodó izomsorvadás, az esetek többségében az izomzat teljes bénulásához vezet. Az érintett betegek jó része gyerek, akik terápia nélkül 2 éves koruk előtt meghalnak. A szóban forgó gyógyszeres terápia az elmúlt években jelent meg a piacon, az EU-ban 2017. óta elérhető. E speciálisan e kórra kifejlesztett készítmény a betegeket ugyan nem gyógyítja meg véglegesen, azonban elősegíti az SMA-ban szenvedő betegeknél hiányzó fehérje nagyobb mennyiségben történő termelődését, ezáltal csökkenti az idegsejtek pusztulását. Hatásmechanizmusa révén képes a betegség lefolyásának módosítására, javítja a túlélést, fejleszti az izomerőt és jobb motoros funkciókat biztosít a betegek számára, valamennyi SMA típus esetén. Mivel ez az első betegségmódosító terápia az SMA kezelésében, a híre eljutott már Magyarországra is, és egyes érintettek már a tavalyi évben a készítményre vonatkozó egyedi méltányossági kérelemmel fordultak az egészségbiztosítóhoz. A hírek szerint a jövőben nem lesz szükség egyes betegek magányos küzdelmére a támogatásért, hanem minden érintett (nagyjából 10-20 betegről van szó) hozzájuthat a betegek életében kulcsfontosságú gyógyszerhez. A 2006-ban alakult RIROSZ, a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetsége egy ernyőszervezet, amely jelenleg 50 ritka betegekkel foglalkozó civil szervezetet fog össze, és problémáikat úgy hazai, mint európai szinten egyaránt képviseli. A szervezet azért küzd, hogy a ritka betegséggel élők hátrányos helyzete megszűnjön, és életük könynyebbé, jobbá váljon. Ezért alakították meg a betegeknek, a szakembereknek és a döntéshozóknak egyaránt segítségül szolgáló Mentőöv Információs Központot és Segélyvonalat http://mentoov.rirosz.hu) További információ: http://www.rirosz.hu IME – INTERDISZCIPLINÁRIS MAGYAR EGÉSZSÉGÜGY XVII. ÉVFOLYAM 1. SZÁM 2018. JANUÁR-FEBRUÁR 17